아이디언스는 지난 4일~8일(현지시간) 개최된 미국임상종양학회(ASCO) 학술대회에서 포스터 발표(Poster Session)를 통해 표적항암제 ‘베나다파립(venadaparib, IDX-1197)’ 1a상 임상시험 결과를 공개했다.

베나다파립’은 ‘파프(Poly ADP-ribose polymerase, PARP)’ 저해 기전을 가진 표적치료항암제 신약 후보물질이다.

이번에 ASCO에서 발표된 내용은 국가항암신약개발사업단(지원부처 보건복지부, 주관기관 국립암센터)과 공동개발로 진행된 초기 1상의 결과다.

이번 임상에서 아이디언스는 표준요법 치료에 실패한 말기 고형암 환자 32명을 대상으로 베나다파립을 투약했다. 임상 참가자 중 가장 일반적인 종양 유형은 유방암(16명)과 난소암(11명)이었으며, 이밖에도 자궁내막암, 나팔관암, 전립선암 등이 포함됐다.

초기 임상 결과, 안전성면에서 최고용량인 240mg까지 용량제한 독성반응(Dose-limiting toxicity; DLT)은 나타나지 않았다. 자주 관찰되는 약물 부작용으로는 빈혈(56.3%), 메스꺼움(37.5%), 호중구 감소증(25%), 구토(15.6%) 등이 발생했으며, 약물이상반응(ADR)으로는 120㎎을 투여 받은 환자 1명에게서 발열성 호중구 감소증(febrile neutropenia)가 보고됐다.

유효성면에서는 객관적 반응률(ORR)은 17.2%, 임상적 이득률(CBR)은 51.7%였다. 베나다파립은 40mg 투여부터 부분 반응(PR)이 관찰됐으며, 최저용량인 2mg에서부터 임상적 이득이 관찰됐다.

특히, 바이오마커인 BRCA(breast cancer susceptibility gene) 변이 여부를 후향적으로 확인한 결과, BRCA 변이가 있는 9명의 환자에게서 ORR 및 CBR가 각각 22.2%, 44.4%로 나타났다. 또 BRCA 변이가 없는 15명의 환자에서도 임상적 효능이 관찰됐으며 ORR과 CBR은 각각 20%, 60%로 나타났다.

또한, 종양조직 샘플에서 파프(PARP)활성을 90% 이상 저해하는 것으로 보고됐다.

이번 연구 저자인 울산대학교 의과대학 산부인과 김용만 교수는 결론부에서 BRCA 변이가 없는 환자에서도 베나다파립 단독 요법의 안전성과 내약성이 확인됐으며, 가장 낮은 시험 용량에서 임상적 이점이 관찰된 만큼 이는 다른 화학 요법과의 결합 가능성이 있음을 시사한다고 평가했다.

또 다른 종양 유형 및 조합에서 베나다파립의 효능과 안전성을 조사하고 적절한 바이오 마커를 조사하기 위한 추가 연구가 필요하다고 조언했다.

아이디언스 관계자는 “초기 1상 시험결과, BRCA 변이가 없는 환자에서 베나다파립의 ORR, CBR 수치를 볼 때 매우 긍정적”이라고 강조하며, “베나다파립의 우수한 치료 효과를 확증할 수 있는 임상 시험이 순조롭게 진행되고 있어, 앞으로 있을 유럽종양학회(ESMO)등을 통해 지속적으로 임상개발 진행상황을 발표할 계획”이라고 밝혔다.

한편, 아이디언스는 해당 임상시험 외에도 다양한 암종을 대상으로 하는 바구니형 베나다파립 1b/2a상(VASTUS)을 진행 중이다. 또한, 지난 1월 식약처로부터 진행성 위암 환자 48명을 대상으로 Xelox(카페시타빈+옥살리플라틴) 또는 이리노테칸과 IDX-1197를 병용 투여하는 다국가 1b상을 승인받기도 했다.