저출산 시대로 인한 미숙아 및 중증 신생아의 건강에 대한 국가적 관심이 높아지고 있지만 정작 소아 의약품에 대해서는 제도적 지원이 부족하다는 지적이 나왔다.

소아에게 임상적으로 적절하게 사용되는 의약품이라고 해도 식품의약품안전처의 허가범위를 초과한다는 이유로 건강보험에서 제외되거나 비급여로 사용해야 하기 때문이다.

서울의대 소아과학교실 강형진 교수는 지난 20일 대구 인터불고호텔에서 개최된 대한소아과학회 춘계학술대회에서 ‘소아 허가초과약 임상시험’ 발표를 통해 이같이 꼬집었다.

강형진 교수에 따르면, 사실 소아 의약품의 허가초과 사용은 국내뿐만 아니라 전 세계적으로 발생되는 인 문제이다.

실제 1948년에서 2003년까지 미국 FDA 승인을 받은 120개 항암제 중에서 15개만이 소아에서 사용이 허가됐다. 중증 신생아나 미숙아의 경우 실제 사용 의약품의 63% 정도가 연령별 허가 초과, 용량, 적응증, 투여 경로 등의 이유로 허가범위를 초과해 사용되고 있었다.

하지만 강 교수는 소아에게서 의약품의 허가초과 사용이 많은 이유는 허가를 위한 임상시험이 부족하기 때문이라고 강조했다.

강 교수는 “소아는 보호를 해야 하는 사회적 약자이고 성인에 비해 발병 빈도가 적어 시장이 적을 뿐아니라 용량결정이 필요하다는 이유 등으로 임상시험이 어려워 허가초과가 많이 발생하게 된다”고 설명했다.

그러나 소아에 대한 허가초과 의약품 사용은 전향적 임상시험 결과가 바탕이 되지 않기 때문에 처방하는 의료진이나 환자 모두에게 안전성 및 유효성에 대한 우려가 있을 수밖에 없다. 더욱이 임상적으로 적절하다고 하더라도 임의비급여로서 불법이 되기 일쑤다.

이에 강 교수는 제도적으로 불리한 상황 때문에 임상시험이 쉽지 않은 만큼 제도적 지원이 필요하다고 강조했다.

강 교수는 “소아의 중증질환은 대부분 발병률이 낮은데다 소아관련 논문은 임상연구문헌 범주 1,2의 논문이 적어서 IF도 높을 수가 없다”면서 “그에 비해 외국은 글리벡 등 의약품이 나오면 소아도 쓸 수 있도록 소아연구동등법 등을 통해 지원하고 있다”고 설명했다.

제약사가 허가사항을 취득하기 위한 임상시험 시 소아 임상을 포함할 경우 특허 기간을 6개월 연장, 제도적으로 소아 임상을 장려하고 있다는 게 강 교수의 설명이다.

강 교수는 특히 의약품의 임상시험과 시장유통까지 소요되는 기간이 통상 12년인 만큼 이 기간 동안 합법적으로 의약품을 사용할 수 있도록 제도적 지원을 강구해야 한다고 했다.

의약품은 특허기간이 종료되면 적응증 확대를 위한 임상시험을 제약사들이 안하기 때문에 연구자 주도의 임상시험을 할 수밖에 없지만 이마저도 연구의 지속성을 담보할 수 없다고도 했다.

이에 강 교수는 “외국의 경우 기부를 통해 소아 임상시험에 많은 도움을 받고 있는 만큼 기부, 펀딩 등 제도적 개선을 통해 경험(Experience)에 기반한 사용이 아닌 근거(Evidence)에 기반한 치료를 할 수 있기를 기대한다“고 말했다.

한편, 건강보험심사평가원은 소아 약제의 급여기준을 확대하기 위해서는 ‘허가초과 비급여/급여 사용 승인’을 통해 안전성, 유효성부터 검토해야 한다는 입장을 고수했다.

또한 전체 병의원으로 확대사용이 필요하다는 요구가 학회나 민원 등으로 제기되면 보건복지부와의 검토를 거쳐 ‘허가초과 약제급여기준’을 설정하게 된다고 설명했다.