[보스턴=김찬혁 기자] 앱클론이 국산 CAR-T 치료제 1상 임상시험 결과를 들고 미국 보스턴에서 열린 ‘바이오 인터내셔널 컨벤션 2023(이하 바이오USA 2023)’에 참가했다.

주력 파이프라인인 AT101의 1상 결과 발표 이후 처음 참석한 파트너링 행사인 만큼 기술이전 성과로 이어질 수 있을지 시장의 관심이 모이는 상황.

이에 본지는 바이오USA 현장에서 미팅을 진행하고 있는 앱클론 김종훈 부사장(CTO)을 만나 이번 1상 임상시험 결과의 의미와 해외 기업들의 반응, 그리고 앞으로의 임상 개발 계획을 들었다.

김 부사장은 이번 바이오USA 참석의 의미에 대해 “아직은 갈 길이 멀지만 올해 미국암연구학회(AACR)와 미국임상종양학회(ASCO) 발표를 거치며 비로소 h1218 항체를 사용한 효과에 대해 구체적인 근거를 제시할 수 있게 됐다”며 안도감을 내비쳤다.

앱클론은 킴리아(성분명 티사젠렉류셀)나 예스카타(성분명 악시캅타진 실로류셀) 등 FMC63 항체를 사용한 기존 CAR-T 치료제들과 달리 독자적으로 개발한 h1218 항체를 사용해 AT101을 개발했다.

지난 4월 열린 AACR에서 비임상 결과를 통해 기존 CAR-T 치료 재발 환자에서 보고된 CD19 돌연변이 세포에도 효과적으로 작용하는 등 차별적 항암 효능의 가능성을 선보였으며, 이달 2일부터 6일(현지시간)까지 미국 시카고에서 열린 ASCO에서는 AT101 1상 임상시험 결과를 발표했다.

앱클론에 따르면, 1상은 저용량 그룹 6명, 중용량 그룹 3명, 고용량 그룹 3명 등 환자 12명을 대상으로 이뤄졌다. 세 가지 용량 그룹을 모두 포함한 1상의 전체 결과는 완전관해율(CR) 66.7%, 객관적 반응률(ORR) 91.7%로 나타났다.

이에 대해 김 부사장은 “일종의 마일스톤을 달성한 것으로 볼 수 있다”며 “상반기에 전반적인 종양학회에 참석했다면 하반기에는 미국혈액암학회(ASH) 등 혈액암 관련 학회, 유전자‧세포치료제 관련 학회에 참석해 임상 결과를 발표하는 것도 검토하고 있다”고 말했다.

특히 AT101 1상을 주도한 서울아산병원 종양내과 윤덕현 교수(CAR-T센터장)이 오는 15일과 16일 한국에서 열리는 제49차 대한암학회 학술대회(KCA 2023) 및 제9차 국제암컨퍼런스에 참석해 AT101 결과를 발표할 계획이며, 오는 8월 부산에서 열리는 대한조혈모세포이식학회 국제학술대회(ICBMT 2023) 참석도 예정돼 있다.

이밖에도 앱클론과 CAR-T 치료제 공동 연구를 하고 있는 펜실베니아대학교(U-Penn) 의과대학 마르코 루엘라 교수가 아직 발표되지 않은 연구 데이터를 발표할 예정이다.

김 부사장은 이번 행사 파트너링 미팅에서 CAR-T 치료제를 보유하지 않은 기업뿐만 아니라 이미 CAR-T 치료제를 보유하고 있거나 개발한 이력이 있는 기업들 또한 만났다고 밝혔다.

김 부사장은 “CAR-T 치료제는 보유하고 있지만 CD19 CAR-T 치료제는 없다든지, 특허 때문에 CAR-T 치료제 개발에 접근하지 못하고 있던 회사 등을 두루 만났다. 앱클론이 차별적인 h1218 항체를 이용해 개발했기에 가능한 일”이라고 강조했다.

이밖에도 차세대 CAR-T 치료제로 개발 중인 이른바 ‘스위처블 CAR-T’ 난소암 치료제 후보물질 AT501에도 해외 기업들이 관심을 보이고 있다는 게 김 부사장의 설명이다.

1상 결과를 가지고 앞으로 어떤 파트너십을 체결할 예정인지를 묻는 질문에 김 부사장은 “우선 해외로 기술수출을 하거나 해외에서 같이 임상 개발을 할 수 있는 파트너를 찾을 것”이라며 “국내에서는 오는 3분기 2상을 시작할 예정이다. 새롭다는 것이 곧 최고인지는 앞으로 저희가 증명해나가야 할 과제”라고 했다.