국내 신약개발 바이오벤처 이뮤노포지가 개발 중인 만성 골수성 백혈병(CML) 치료제 후보물질이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정받았다.

케이메디허브(대구경북첨단의료산업진흥재단, 이하 재단)는 재단이 5년 전 이뮤노포지에 기술 이전한 뒤 개발된 ‘KF1601’가 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받았다고 31일 밝혔다.

케이메디허브 신약개발지원센터 표적항암제팀은 2018년 이뮤노포지에 백혈병 치료 물질 기술이전을 한 뒤에도 기업과 함께 물질 최적화 연구를 통해 선도물질군을 확보하고 신규 특허를 출원했다.

이후 이뮤노포지(대표 안성민‧장기호)와 케이메디허브 신약개발지원센터 표적항암제팀은 전임상센터와 연계해 non-GLP 동물 유효성 평가 및 독성시험을 통한 최종 후보물질을 도출했다. GLP 독성시험을 위한 시료생산은 케이메디허브 의약생산센터에서 지원했다.

이번에 희귀의약품으로 지정된 KF1601은 BCR-ABL활성을 억제하는 기전을 지닌다. 백혈구와 혈소판의 증가를 제어해 만성 골수성 백혈병을 치료할 수 있을 것으로 기대를 모은다.

이뮤노포지는 KF1601이 내성 돌연변이에 대한 우수한 저해능 및 낮은 부작용을 나타내, 기존의 약물을 대체할 수 있는 내성극복 가능한 혁신 신약으로 개발한다는 계획이다. 이뮤노포지는 현재 전임상 완료를 앞두고 있으며, 2024년 1상 임상시험 진입을 목표로 1상 IND(임상시험계획) 신청을 준비하고 있다.

이뮤노포지의 안성민, 장기호 공동대표는 “현재 미국 바이오 회사와 기술이전에 대한 논의를 진행 중에 있으며, 이를 통해 KF1601이 글로벌 신약이 될 수 있도록 지속적으로 케이메디허브와 협력해 나갈 것”이라고 향후 포부를 밝혔다.

양진영 이사장은 “신약개발을 위한 지속적인 노력의 일환으로 기술이전 한 물질이 연구개발 되어 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받게까지 된 의미 있는 성과”라며 “이후 해당 물질이 개발될 수 있도록 지속적인 R&D 지원을 통해 지원할 예정이다”라고 밝혔다.

한편, KF1601은 지난해 12월 보건복지부 2022년 2차 바이오헬스 투자인프라 연계형 R&D 사업 신규지원 과제로 선정됐다.