비엠에스(BMS)가 개발한 경구용 아자시티딘 '오뉴렉'이 식품의약품안전처로부터 허가 받으며, 국내 급성 골수성 백혈병 환자들도 편리한 경구 치료 옵션으로 재발 방지를 위한 유지요법을 제공 받을 수 있게 됐다.

식품의약품안전처는 지난 23일 '공고요법 시행 유무와 관계없이 유도요법 이후 완전관해(CR) 또는 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRi)를 달성하고 조혈모세포이식(HSCT)이 적합하지 않은 급성 골수성 백혈병 성인 환자의 유지요법'에 오뉴렉 사용을 승인했다.

'오뉴렉'은 급성 골수성 백혈병 성인 환자의 유지요법에 사용되는 뉴클레오사이드 대사 억제제로, 2004년 최초 개발된 '비다자' 주사제의 경구용 버전 신약이다. 하지만 경구 및 주사제 간에 적응증 및 투여 용법이 달라 오뉴엑이 비다자 를 대체할 수는 없다.

'오뉴렉'은 3상 임상인 Quazar AML-001 연구를 통해 생존율 개선 및 재발 연장 효과를 입증했다.

해당 연구는 공고요법 시행 유무와 관계없이 유도요법 이후 완전관해(CR) 또는 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRi)를 달성하고 조혈모세포이식(HSCT)이 적합하지 않은 환자 472을 대상으로 유지요법에 '오뉴렉'과 '위약'을 비교 평가했다.

유효성 평가변수로는 전체생존(overall survival, OS)과 무진행생존(relapse-free survival, RFS)이 설정됐으며, 연구 결과 오뉴렉 투여군의 전체생존기간 중앙값은 24.7개월로 위약군의 14.8개월과 비교해 사망 위험을 31% 낮춘 것으로 나타났다. 또한 오뉴렉 투여군의 무재발생존기간 중앙값은 10.2개월로 위약군의 4.9개월과 비교해 재발 및 사망 위험을 35% 낮췄다.

오뉴렉의 이같은 혜택은 사전 정의된 하위그룹 분석에서 환자의 세포유전학적 위험, 투여 받은 이전 공고요법 주기 수, CR/CRi 상태 등에서 일관되게 나타났다.

뿐만 아니라 오뉴렉은 미세잔존질환(MRD) 양성 및 MRD 음성 환자 모두에서 위약 대빌 생존 혜택을 보였다. MRD 음성 환자에서는 사망 위험을 19% 감소시킨 반면 MRD 양성 환자에서는 31% 감소시켜 생존 혜택이 더 두드러졌다.

가장 흔한 이상반응(10% 이상)으로는 구역, 구토, 설사, 피로/무력증, 변비, 폐렴, 복통, 관절통, 식욕감퇴, 발열성 호중구감소증, 현기증, 사지 통증 등이 보고됐고, 흔한 중대한 이상반응(2% 이상)으로는 폐렴(8%)과 열성 호중구감소증(7%)이 보고됐다.