"아이큐비아만큼 환자 중심적으로 데이터에 기반한 세포·유전자 치료 임상을 진행할 수 있는 곳은 없다고 단언합니다. 퀸타일즈와 IMS Health의 합병으로 탄생해 방대한 양의 데이터를 보유하고 있고, 이를 효과적으로 활용해 임상 개발에서 상업화까지의 전과정을 지원하기 때문입니다."

국내 제약사와 바이오벤처가 왜 아이큐비아와 일해야 하는지 묻는 질문에 아이큐비아 글로벌 세포 유전자 치료 전문가 조직(Cell and Gene Therapy Center of Excellence, CAGT COE)을 이끌고 있는 모니카 샤(Monica R. Shah) 총괄은 이같이 말했다.

세포·유전자 치료제 개발은 신약개발 영역에서 가장 어렵고도 첨단화된 분야이다. 정밀의료(precision medicine) 기술의 집약체이자 부가가치가 높은 분야인 만큼, 최근에는 국내 제약사 및 바이오벤처들이 하나같이 세포 유전자 치료제 개발에 뛰어들고 있다.

이에 본지는 자체적으로 세포·유전자 치료 전문가 조직(CAGT COE)을 운영하고 있는 아이큐비아의 모니카 샤 글로벌 총괄과 크리스 런(Chris A. Learn) 치료제 개발 전략 총괄을 만나 세포·유전자 치료제 개발에 대한 제언 및 아이큐비아만의 차별점을 들어봤다.

-아이큐비아의 CAGT COE 팀에 대해 소개 부탁드린다.
모니카 샤 박사(이하 샤 박사): 아이큐비아 CAGT COE는 의사, 과학자, 프로젝트 진행 총괄, 프로젝트 딜리버리 인력, 환자 모집 전문 인력, 데이터 전문가 등과 같은 다양한 배경의 인력으로 구성돼 있다. 이러한 인력을 바탕으로 세포·유전자 치료 관련 여러 연구를 진행하고 있으며, 의뢰자들의 임상을 최적화하고 문제없이 진행될 수 있도록 돕는 기관이다. 우리는 실증적인 데이터를 바탕으로 환자 중심적인 연구를 진행하는 것을 추구한다.

크리스 런 박사(이하 런 박사): 기존까지의 세포·유전자 치료제 개발이 학술 단체 중심으로 이뤄져왔다면, 이제는 제약바이오기업들이 이런 연구를 글로벌 단위로 확대하는 것을 요구하고 있기 때문에, 이때 주의해야 할 점들에 주목해서 업무를 진행하고 있다.

-세포·유전자 치료제 개발은 기존 신약개발과 어떤 차이점이 있나
샤 박사: 치료제 원천이 사람 자체에서 나온다는 게 가장 큰 차이점이다. 세포 치료제에는 자가 치료제와 동종 치료제가 있는데, 자가 치료제는 환자에서 세포를 채취해 제조소에서 세포를 변경 혹은 증식 후 다시 환자에게 투여하고, 동종 치료제는 제3의 공여자에게서 세포를 채취해 그 세포를 변형한 후 환자에게 투여하는 방식이다.

유전자 치료제는 단독으로 개발되기도 하고, 세포 치료제 방식과 병합해 개발되기도 하는데 병합된 방식으로 개발된 대표적인 치료제가 CAR-T세포치료제다. 유전자 치료제는 문제가 있는 유전자를 대체하거나 편집을 하는 것으로, 전달 방법은 바이러스, 플라즈마 등과 같은 매개체를 통해 환자 체내로 전달한다.

이들 치료법에서 가장 주의해야 할 부분은 환자 선정이다. 치료요법 자체가 매우 복잡하기 때문에 환자 선정이 잘못될 경우 중증의 이상반응 일으킬 수도 있다. 때문에 환자가 어떤 기저 질환을 가지고 있는지, (응급 상황 시) 환자가 치료 센터에 오고가는게 얼마나 용이한지도 고려해야 한다.

-현재 세포·유전자 치료제 시장 출시 현황은 어떠하며, 주요 타깃 질환은 무엇인가.
런 박사: 현재 시장에는 7개의 세포·유전자 치료제가 출시돼 있다. 그중 2개는 CAR-T세포 치료 항암제이고, 나머지는 희귀질환 관련 치료제들이다. 주요 타깃 질환은 암 및 희귀질환으로 현재 항암제 관련해 400건 정도의 세포 치료제 임상이 진행 중이며, 250건 이상의 유전자 치료제 임상도 진행 중이다. 그 밖에도 희귀질환을 모두 포함하면 약 1,000건 정도의 임상이 진행되고 있으며, 이 숫자는 5년 내에 2배가량 증가할 것으로 예측되고 있다.

샤 박사: 이 중 아이큐비아가 개발 의뢰받은 건수는 올해만 50건 정도인데, 이 수치는 3~5년 사이 크게 증가할 것으로 보인다. 아이큐비아에서는 지난 10년간 세포·유전자 치료제와 관련해 140건의 임상을 진행했으며, 6,000명 이상의 환자들을 대상으로 50여개 국에서 임상을 진행한 바 있다. 타깃 질환은 대부분 항암 분야지만, 심장질환 쪽으로도 확대될 것으로 예상하고 있다.

-최근 한국의 제약기업과 바이오벤처들도 세포·유전자 치료제 개발에 속속 뛰어들고 있다. 이들이 어느 수준까지 와 있나.
샤 박사: 아시아 시장은 세계 여느 지역과 비교해봐도 매우 빠른 발전을 보이고 있다. 이번 방한 기간 중 서울아산병원과 서울대학교병원을 방문했는데, 시설 및 의료진의 전문성이 뛰어날 뿐만 아니라 환자수도 많아 세포·유전자 치료제 개발에 필요한 성숙한 환경이 마련돼 있다고 느꼈다.

런 박사: 한국 제약사들의 세포·유전자 치료제 개발 가능성 및 역량 역시 충분하다고 생각한다. 제약사뿐만 아니라 병원 자체도 치료제를 개발할 수 있는 역량이 갖춰져 있다. 최근 세계 동향을 살펴보면 미국, 스페인 쪽에서는 병원도 자체적인 치료법을 개발하고 있는데, 앞으로도 환자의 접근성, 비용 등을 충족시키기 위해 이러한 트렌드가 증가할 것으로 판단된다.

-그렇다면 국내 제약사 및 바이오벤처들이 일반적인 CRO가 아닌 아이큐비아와 일해야 하는 이유는 무엇인가.
샤 박사: 여러 가지 차별점이 있겠지만, 아이큐비아만큼 환자 중심적으로 데이터에 기반한 CAGT 임상을 진행할 수 있는 곳은 없다고 단언할 수 있다. 아이큐비아는 퀸타일즈와 IMS Health의 합병으로 탄생한 기업이기 때문에 방대한 량의 데이터를 보유하고 있고, 이러한 데이터를 효과적으로 활용하고 있다.

우리는 다양한 플랫폼과 리소스 혁신을 통해 환자들의 임상 참여를 독려하여 성공률을 높이고, 세포·유전자 치료의 어려운 점 중 하나인 물류적인 부분을 해결할 수 있는 전담 로지스틱스 관리팀을 두고 있어 적극적인 지원을 받을 수 있다.

또한 임상을 진행할 수 있는 사이트 확보에도 큰 공을 들이고 있는데, 세포·유전자 치료와 관련해서는 2020년까지 전세계 100개 이상의 사이트 네트워크를 확보하는 것을 목표로 하고 있으며 현재까지 약 90개 사이트 보유하고 있다.

추가적으로, 훌륭한 인적 자원의 보유를 꼽을 수 있다. 아이큐비아는 세포·유전자 치료 관련 트레이닝 아카데미를 운영하고 있으며 임상을 전문적으로 지원해 줄 수 있는 리소스를 갖추고 있다.

아이큐비아는 모든 단계에 관련한 전문가 그룹을 두고 있어, 'End to End' 서비스를 제공하고 있다. 전임상 단계부터 시판 후 단계까지 모든 단계에서 고객의 필요에 따라 맞춤형 서비스를 제공하고 있다. 이 역시 아이큐비아만의 차별화된 서비스 영역이라고 볼 수 있습니다.

-세포·유전자 치료제 개발 영역에서 한국에 제언하고자 하는 바는.
샤 박사: 우선 규제 면에서 한국도 최근 규제 환경에 많은 유의미한 진전이 있었다고 들었다. 우리가 잘 알고 있는 미국의 경우, 미국 정부는 세포·유전자 치료제 개발에 대해 많은 열의를 보이고 있다. 21세기 치료법(21 Century Cures Act)에도 '환자 중심'이라는 것이 명시가 되어 있고, 미국식품의약국(FDA) 역시 이를 받아들여 여러 신속승인 절차를 제공하고 있다.

개발사들에게 조언하자면, 가장 중요한 것이 환자를 중심에 두고 연구하는 것이며, 다음으로는 연구를 시작하기 전 시판 후까지, 즉 전체 과정을 염두에 두고 시작하시길 제언 드린다.

런 박사: 세포 유전자 치료 영역과 적응증 관련한 충분한 전문지식과 더불어 어떻게 혁신을 불러올 수 있을지도 출발점에서 함께 고민하길 바란다.