메드팩토(대표 김성진)가 개발 중인 '백토서팁(TEW-7197)'의 1b∙2a상 임상시험 초기 결과를 미국 면역항암학회 학술회의(SITC 2019)에서 공식 발표했다고 11일 밝혔다.

메드팩토는 항암 신약 백토서팁을 면역항암제 '키트루다(성분명 펨브롤리주맙)' 및 '임핀지(성분명 더발루맙)'와 병용 투여하는 임상을 진행 중이다. 지난해 9월과 10월 키트루다와 임핀지 병용 임상을 각각 승인 받았다.

백토서팁과 키트루다 병용 임상은 대장암, 위암 한자를 대상으로 서울아산병원, 삼성서울병원, 분당서울대병원, 세브란스병원, 국립암센터 등 5개 의료기관에서 동시에 실시 중이다. 이번 SITC에서는 14명의 진행된 대장암, 위암 환자를 대상으로 한 임상시험 초기 결과가 발표됐다.

임상은 기존 면역항암제 단독 투여 시 효과가 없던 환자에게 백토서팁을 병용 투여하는 방식으로 이뤄졌다. 이중 4차례 이상의 전신 항암치료에 실패하고 더 이상 승인된 치료 기회가 없는 대장암 환자들에게서 1차 및 2차 항암 활성 평가 지표인 'RECIST'와 '면역 RECIST' 기준으로 각각 16.7%와 33.3%의 객관적 반응률(ORR, Overall Response Rate)을 보였다.

메드팩토는 "특히 주목할 점은 임상시험에 참여한 모든 대장암 환자들이 키트루다 단독 요법에서는 객관적 반응률이 전무했던 현미부수체 안정형(MSS)의 유전자형을 보였다는 점"이라며 "그동안 키트루다는 전체 대장암 20% 이하로 추정되는 현미부수체 불안전형(MSI-H) 환자에게 좋은 반응을 보였는데 이번 임상을 통해 나머지 80%에 해당하는 현미부수체 안정형 환자에게도 투여할 수 있는 가능성을 확인했다"고 설명했다.

절반 이상의 환자에게서 백토서팁과의 병용 치료와 더불어 대장암의 종양표지자인 CEA 수치(ng/ml) 감소 추세가 관찰되기도 했다. 이는 치료가 거듭됨에 따라 환자의 전반적인 종양 부담이 효과적으로 감소하고 있음을 시사한다.

세브란스병원과 국립암센터에서 백금 기반 치료에 실패한 비소세포성폐암(NSCLC) 환자 15명을 대상으로 실시한 백토서팁과 임핀지와의 병용 임상 초기 결과도 이번 학회에서 발표됐다.

기존 면역항암제 단독으로 치료가 쉽지 않았던 종양의 PD-L1 발현이 25% 미만인 평균 연령 66세의 환자를 대상으로 병용 요법을 실시한 결과, 객관적 반응률이 16.7%로 나타났다. 같은 환자군을 대상으로 실시한 임핀지 단독 요법 임상의 객관적 반응률이 2.8%였다는 점을 고려할 때, 치료 성과를 획기적으로 개선한 것으로 볼 수 있다고 회사 측은 설명했다.

또 임상 환자군의 24주 질병조절률(DCR, Disease Control Rate)은 33.3%로, 임핀지 단독 임상의 12.8%를 크게 상회했다.

메드팩토는 앞으로 종양의 PD-L1 발현이 1% 이상인 환자를 대상으로도 동일 임상시험을 진행할 예정이다.

메드팩토 김성진 대표는 "이번에 발표한 2건의 임상에서 객관적 반응률과 질병조절률 등이 획기적으로 개선되고 종양의 크기도 확연한 감소세를 보이는 등 대부분의 지표에서 고무적 성과가 나타났다"며 "개발 중인 백토서팁이 기존 면역항암제로는 치료가 불가능했던 환자들에게 희망을 줄 수 있다는 가능성을 확인했다"고 평가했다.

한편, 백토서팁은 면역항암제의 치료 효과를 저해하는 형질전환증식인자 TGF-β(티지에프-베타)의 신호 전달을 선택적으로 억제하는 약제로, 면역세포가 암 세포를 공격할 수 있도록 종양 주변 환경을 개선하는 역할을 한다.ㅍ메드팩토는 이번에 발표한 임상시험을 포함해 국내와 미국 등에서 총 9건(단독 3건, 병용 6건)의 임상시험을 진행 중이다. 더불어 신규 적응증을 목표로 하는 추가 신약후보물질 2종도 개발 중이다.