[청년의사 신문 이정수] 글로벌 다국적제약사들의 제품 파이프라인 영역이 유전자치료제까지 확장되고 있다.

유전자치료제는 유전자조작 기술을 활용해 치료 유전자를 환자의 세포 내에 주입해 유전자 결함을 치료하거나 예방하는 약이다.

외신에 따르면, 최근 GSK는 유럽의약품청에 ‘중증 아데노신 탈아미노효소 결핍 중증 복합성 면역 결핍증’(Adenosine deaminase severe combined immunodeficiency syndrome, ADA-SCID)을 적응증으로 하는 유전자치료제에 대한 승인을 신청했다.

유전자치료제 개발사에 대한 다국적사들의 투자도 활발하게 이뤄지고 있다.

화이자는 지난해 말 미국 ‘스파크 쎄러퓨틱스’(Spark Therapeutics)社와 혈우병 치료제 개발 계약을 체결했다. 스파크社는 현재 희귀 안구질환에 대한 유전자치료제의 3상 임상을 진행 중인 신생기업이다.

사노피도 올해 2월 젠자임을 통해 미국 ‘보이저 쎄러퓨틱스’(Voyager Therapeutics)社와 중증 중추신경계 질환에 대한 유전자치료제의 연구·개발 제휴를 맺었다.

이어 BMS는 올해 4월 네덜란드 생명공학기업 ‘유니큐어’(UniQure)社와 심혈관 질환 등에 대한 유전자치료제 개발 제휴를 체결했다. 유니큐어사는 2012년 유럽의약품청으로부터 지단백지질분해효소결핍증에 대한 유전자치료제 ‘글리베라’(Glybera)의 허가를 승인받은 바 있다.

이에 앞서 로슈도 2013년 미국 이노비오(inovio)社와 전립선암과 B형간염에 대한 유전자치료제 파이프라인을 도입한 것으로 알려졌다.

국내에서도 코오롱생명과학과 바이로메드, 제넥신, 신라젠 등이 유전자치료제 개발에 주력하고 있는 상황이다. 이 중 바이로메드와 신라젠은 일부 개발약물에 대해 미FDA로부터 3상 임상시험을 승인받은 바 있다.

교보증권 연구진은 “신생 기업의 경우 임상이 진행될수록 투입되는 비용 부담이 만만치 않기 때문에 글로벌 제약사와 손을 잡고 공동 개발하는 사례가 급증할 것으로 전망된다”면서 “국내 기업들 역시 2~3상 단계에 있는 품목들이 많기 때문에 라이센스-아웃의 가능성에 기대를 걸어볼 만한 시점”이라고 평가했다.

이어 “유전자치료라는 새로운 패러다임이 의료계의 핵심 쟁점으로 떠오르는 시대가 도래할 것으로 보인다”면서 “세포치료제와 유전자치료제가 포함된 3세대 바이오의약품은 항체의약품에 이어 연구개발이 가장 활발한 분야로 차세대 치료제 시장을 열어갈 핵심 분야로 주목받고 있다”고 덧붙였다.

그러나 유전자치료제에 대한 장밋빛 전망만 있는 것은 아니다.

외신에 따르면, 유럽의약품청은 2012년 글리베라의 허가 승인 과정에서 6년간 효과에 대한 추적관찰 데이터를 수집한 이후 출시할 수 있도록 조건을 내걸었고, 지난달 독일 의료심의기구인 연방공동위원회(G-BA)에서도 글리베라에 대한 승인결정을 연기한 바 있다.