당초 바이오젠이 올해 초 진행할 것이라고 발표했던 알츠하이머질환 치료제 '아두카누맙'의 미국 허가신청이 지지부진한 모습이다. 바이오젠은 올해 3분기 미국 식품의약국(FDA)과 허가신청서 제출 논의를 재개할 것이라고 밝혔지만, 일각에선 '아두카누맙'의 효과에 대한 회의론이 나오고 있다.

바이오젠은 이달 3일 주주들과의 정례 회의에서 3분기 '아두카누맙'의 미국 허가신청을 진행할 것이라고 밝히면서, 동시에 유럽과 일본에서의 허가신청도 준비 중이라고 했다.

이날 회의의 최대 관심사는 '아두카누맙'이었는데, 그도 그럴 것이 '아두카누맙'이 규제당국의 허가를 받으면 세계 최초 알츠하이머 질환 치료제가 되기 때문이다.

그러나 바이오젠이 '아두카누맙'의 3상 임상시험 과정에서 '실패'를 선언한 바 있고, 허가신청 일정이 앞서 공식 발표 시점보다 지체되고 있다.

바이오젠은 작년 3월 '아두카누맙'이 3상 임상시험 무용성 분석에 실패함에 따라 개발을 중단한다고 발표한 바 있다. 그러나 이후 10월 입장을 바꿔 '아두카누맙'이 알츠하이머 치료에 유의미한 개선을 보였다고 발표했다.

'아두카누맙'의 3상 임상시험인 EMERGE 연구에서는 1, 2차 평가변수 모두를 충족하고 유의미성을 입증했으며, 또 다른 3상인 ENGAGE 연구에서도 일부 고용량군에서 유의미한 개선을 보였다는 것이다.

이에 바이오젠은 미 FDA와의 논의를 시작하고 2020년 초 미국에서 '아두카누맙' 허가신청서 제출을 진행할 것이라고 발표했다.

하지만 현재까지도 바이오젠의 '아두카누맙' 허가신청서는 미 FDA에 제출되지 않은 상황이다.

이에 주주들이 이날 회사에 언제쯤 신청할 계획이며, 승인될 경우 환자들은 '아두카누맙'을 언제쯤 사용할 수 있는지, 임상시험 결과를 바탕으로 어떤 용량이 가장 효과적인지 등의 질문을 쏟아냈다.

바이오젠은 "올 3분기에는 '아두카누맙'의 허가신청서 제출에 대한 논의를 재개할 것"이라고 답했다. 당초 미 FDA와 제출 데이터에 대한 긴밀한 조율을 진행 중이었는데, 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19)이 확산되면서 이 과정이 수월치 않았다는 것이다.

그 외 추정 시판 일정 및 어떤 용량에 대해 허가신청서를 제출할 것인지에 대해서는 답하지 않았다.

다만 바이오젠은 '아두카누맙'의 효과에 대한 회의론은 일축했다. '아두카누맙'은 3상 임상시험을 통해 확실하게 알츠하이머 치료 효과를 입증했으며, 바이오젠의 가장 잠재력 있는 약물이라고 강조했다.

과거 투자자 대상 미팅에서 바이오젠은 스위스에 '아두카누맙'의 생산 시설을 완공했음을 발표하기도 했다.

그럼에도 불구하고 일부 전문가들은 '아두카누맙' 회의론을 지속적으로 제기하고 있다. 특히 미국의 대표적인 투자 금융기업인 J.P. Morgan 애널리스크 코리 카시모프(Cory Kasimov)는 의료전문가 30인을 통해 자체 조사한 설문조사 결과를 언급하며, 설문에 참여한 대부분이 '아두카누맙' 허가에 부정적인 입장이었음을 전했다.

규제기관이 굳이 논란의 여지가 있는 '아두카누맙'에 손을 들어줄 이유가 없다는 것이다. 하지만 답변자들은 만일 '아두카누맙'이 미 FDA의 승인을 받게 된다면, 많은 의사들이 해당 약물을 처방하게 될 것이라고 전망했다.

대학병원 20명과 지역병원 10명의 의료전문가가 참여한 이번 설문조사에서 압도적인 94%가 '아두카누맙'이 환자에게 최소 "내약성이 있는 약물"이라고 평가했지만, 허가는 바이오젠이 제출할 3상 임상 데이터가 "임상적으로 의미가 있을지"에 갈릴 것이라고 답했다.