발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 솔리리스를 개발한 알렉시온이 국내에서 또 다른 희귀질환치료제에 대한 3상 임상시험을 실시한다.

식품의약품안전처는 지난 20일 'ALXN1840' 3상 임상시험을 승인했다. 'ALXN1840'은 윌슨병치료제로 이번 임상시험을 통해 만 12세 이상 윌슨병 환자에서 48주 동안 투여했을 때 ALXN1840의 유효성 및 안전성을 표준치료제와 비교해 평가한다.

글로벌 임상시험으로 전 세계 180명이 참여하며 국내에서는 5명이 참여한다. 참여 의료기관은 경북대병원, 서울대병원, 세브란스병원, 서울아산병원 등이다.

윌슨병은 유전자 돌연변이로 인해 구리대사에 이상이 생겨 인체에 구리가 과다침착해 생기는 질환이다. 간, 뇌, 안구, 신장 등에 구리가 쌓여 손상을 일으킨다.

초기에 간기능에 이상이 생기며 손떨림, 연하장애, 비정상적인 눈움직임, 황록색의 각막환, 용혈성빈혈 등이 나타난다.

주로 5세에서 15세 사이에 증상이 발현되며 조기진단과 치료가 중요한 희귀질환이다. 서양인보다 동양인에게 더 잘 발생하는 것으로 알려져 있다.

알렉시온이 개발 중인 'ALXN1840'은 혈청구리와 결합해 간에 쌓인 구리를 제거하는 작용기전의 약물이다.