노보노디스크의 GLP-1 유사체 '빅토자(성분명 리라글루타이드)'가 지난 17일(현지시각) 미국 FDA로부터 10세 이상 제2형 당뇨병 소아 환자 치료에 적응증을 추가 획득했다.

제2형 당뇨병 소아 환자에 비인슐린 제제로는 2000년 메트포르민 허가 이후 20년 만에 새로운 치료옵션이 등장한 것이다.

이로써 빅토자는 미국 내 10세 이상 제2형 당뇨병 환자에서 혈당 조절 개선을 위한 식이 및 운동 요법의 보조치료제로 사용 가능해졌다.

다만 빅토자의 기존 적응증인 '심혈관 질환을 동반한 제2형 성인 당뇨병 환자에서 주요 심혈관 사건 위험 감소'는 소아에서 연구된 바 없어 적응증 확대에 포함되지 않았다.

빅토자의 이번 적응증 확대는 10~17세 제2형 당뇨병 환자를 대상으로 빅토자와 위약을 비교 평가한 글로벌 3상 임상 ELLIPSE 연구 결과를 바탕으로 이뤄졌다.

해당 연구에서 환자들은 연구 기간 동안 모두 메트포르민을 함께 복용했으며, 연구는 기저 인슐린 투여 여부와는 상관없이 진행됐다.

FDA는 "연구 결과 치료 26주차에 빅토자 투여군의 64%에서 당화혈색소(HbA1c) 7% 미만을 달성한 반면, 위약군에서는 37%만이 달성했다"며 "이 결과는 인슐린 투여 여부와 상관없이 나타났다"고 설명했다.

하지만 FDA는 소아 환자에서 빅토자 치료가 성인 환자에서보다 저혈당 위험이 더 높았음을 강조했다.

FDA는 "인슐린을 투여하거나 설포닐우레아와 같이 몸에서 만드는 인슐린 양을 증가시키는 다른 약물을 함께 투여 중인 성인 환자에서 빅토자는 저혈당 위험을 증가시킬 수 있다"며 "반면 소아 환자에서는 다른 당뇨병 치료제 동반 여부와 상관 없이 저혈당 위험이 더 높았다"고 지적했다.

FDA 약물평가연구센터(Center for Drug Evaluation and Research, CDER)의 내분비대사질환 의약품 부서 책임자인 리사 야노프(Lisa Yanoff) 박사는 "FDA는 안전성과 효능에 대한 근거가 있다면, 가능한 한 많은 환자들에게 치료제를 제공하는 것을 권장하고 있다"며 "빅토자는 제2형 당뇨병 소아 환자에서 혈당조절 개선 효과를 보였으며, 이 질환을 앓고 있는 소아 환자가 증가하고 있는 현 시점에서 이번 적응증 확대는 추가적인 치료옵션을 제공하게 될 것"이라고 말했다.

노보노디스크의 마즈 크로스가르드 톰슨(Mads Krogsgaard Thomsen) 수석 부사장은 "미국 내 제2형 당뇨병 어린이 및 청소년 환자 치료에 빅토자의 적응증이 확대된 것을 기쁘게 생각한다"며, "이 환자군에서 빅토자의 승인은 GLP-1 유사체로서는 최초로 이정표를 세운 것"이라고 평가했다.

이어 "미국에서 제2형 당뇨병 발생률은 지속적으로 증가 추세에 있으며, 특히 치료 선택의 폭이 제한적인 어린이와 청소년에서 많이 진단되는 것으로 나타나 빅토자가 이들을 치료하는 의료진에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있을 것"이라고 강조했다.

한편, 한국 노보 노디스크제약 역시 국내에서 빅토자의 소아 대상 적응증 확대 계획이 있다고 밝혀, 국내 제2형 당뇨병 소아 환자에서 새로운 치료옵션이 추가될 수 있을지 주목된다.