국내에서 지난 2015년 출시된 루게릭병 줄기세포치료제인 코아스템의 뉴로나타-알주를 처방 받기 위해 방한하는 해외환자들이 늘어나고 있다.

SK증권 서충우 애널리스트에 따르면 국내에서 뉴로나타 알주를 처방받는 해외 환자는 2016년까지 매년 5명 미만이었지만, 올해는 연말까지 20명에 육박하고 있다.

뉴로나타-알은 4주 간격으로 2회 투여하며, 연간 약 6,000만원의 치료비가 소요되는 고가의 약물이다.

여기에 한국을 방문해야 하는 번거로움과 치료비를 포함한 경비까지 감안하면, 해외 환자의 증가는 뉴로나타-알에 대한 기대를 반증한다.

서충우 애널리스는 해외 환자 중에는 미국 유명 대학병원에서 보낸 환자도 있다며, 이를 고려할 때 코아스템이 준비 중인 미국 식품의약국(FDA) 허가도 긍정적으로 점쳤다.

서 애널리스트는 “(코아스템 김경숙 대표와 뉴로나타-알을 공동 연구한) 한양대병원 김승현 교수(신경과)가 신경과 질환 관련 국제학회인 ‘ALS/MND(Amyotrophic Lateral Sclerosis/Motor Neuron Disease) 학회’에서 지난 2년간 뉴로나타-알 연구결과에 대해 발표했던 것이 주요했다“면서 ”루게릭병에 대한 유효한 치료제가 없는 상황에서 신체기능 저하속도를 현저히 완화하는 이 치료제는 당시 상당한 주목을 받았다“고 했다.

또한 국내로 유입된 환자들이 저명한 병원들에서 왔다는 점도 주목해야 한다고 했다.

서 애널리스트는 “올해는 미국의 MGH(Massachusetts General Hospital)에서 보낸 환자수가 전체 해외환자의 절반을 넘는 것으로 추정되고 있다. MGH는 미국 하버드의대의 교육을 담당하는 병원 중 가장 큰 병원이다. 이 MGH ALS센터가 환자를 보내고 있는 것”이라고 했다.

이어 “Houston Methodist의 ALS/MND Clinic Director인 Appel 교수의 추천을 받고 온 환자도 있다. Appel 교수는 ALS 연구 관련 세계 최고의 권위자로 알려져있다”고 했다.

때문에 미국에서도 뉴로나타-알이 치료제로서 높은 평가를 받고 있다고 봤다. FDA 품목허가 가능성도 높을 거라는 기대다.

서 애널리스트는 “코아스템은 내년 2월 FDA 측과 BLA(Biologics License Application)접수를 위한 미팅이 예정돼 있다. 한국의 2상 임상시험에서 뚜렷한 치료효과를 보였고, 품목허가를 받은 ‘뉴로나타-알은 FDA 허가 가능성이 높다”면서 “미국의 MGH 등에서 보내는 다수의 환자들이 치료를 위해 많은 시간과 고비용을 들여 한국까지 와야 된다는 점은 FDA 입장에서도 부담이 될 수 있다”고 했다.