페링제약의 바이오 신약 '리바이오타(Rebyota)'가 지난 11월 30일 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. FDA가 승인한 최초 마이크로바이옴 기반 바이오 신약다.

리바이오타 적응증은 재발성 클로스트리디움 디피실(Clostridioides difficile, C.디피실) 감염증을 항생제로 치료한 만 18세 이상 성인에서 C.디피실 감염증의 재발 예방이다.

리바이오타의 FDA 승인은 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 제3상 PUNCH CD3 임상시험을 포함한 프로그램 결과에 근거해 이뤄졌다. 해당 임상연구에서 표준 항생제 치료 후 C.디피실 감염증 재발 빈도를 줄이기 위한 치료제로 리바이오타 단일 용량은 위약 대비 우월함을 입증했다.

임상연구 참가자 262명이 치료를 받았고(n=177, 리바이오타: n=85, 위약), 1차 평가변수는 임상연구 치료를 완료한 후 8주 이내에 C.디피실 감염증으로 인한 설사가 없는 것으로 정의됐다.

베이지안(Bayesian) 모델로 추정한 8주차 치료 성공 확률은 리바이오타가 70.6%, 위약이 57.5%였다. 표준 항생제 치료 후 C.디피실 감염증 재발 빈도를 낮추는 데에 리바이오타가 위약에 비해 우월성을 보일 사후 확률은 99.1%였다. 치료에 성공한 연구 참가자의 90% 이상에서 6개월간 C.디피실 감염증이 재발되지 않았다.

연구에서 이상반응(AEs)은 주로 경증에서 중등도였으며, 치료와 관련된 중대한 이상반응(SAEs)은 없었다. 치료 긴급 이상반응(TEAEs)의 발생률은 위약 대비 리바이오타 투여군에서 더 높았다. 이는 대부분 경미한 소화계 이상반응의 발생 빈도가 높았기 때문이었다.

예일대 의과대학 폴 포이어슈타트(Paul Feuerstadt) 박사는 "지금까지는 심하게 재발하는 C.디피실 감염증에 대해 FDA 승인을 받은 치료 방법이 제한적이었다"며 "C.디피실 감염증 환자는 장기간의 쇠약 증상으로 외출을 하지 못하고, 심지어 직계 가족과도 격리되는 고통을 겪는다"고 말했다.