에이치엘비(HLB)가 16일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)에 표적항암제 ‘리보세라닙’ 간암 1차 신약허가신청(NDA)을 제출했다. 지난 2011년 리보세라닙 글로벌 임상을 시작한 지 12년 만이다.

HLB는 그간 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스(Elevar Therapeutics)를 통해 리보세라닙과 중국 항서제약 면역관문억제제 ‘캄렐리주맙’ 병용요법을 간암 1차 치료제로 개발해왔다.

리보세라닙은 HLB가 글로벌 특허권을 보유하고 있으며, HLB생명과학이 한국 판권과 유럽·일본에 대한 일부 수익권을, 항서제약이 중국 판권을 가지고 있다. 이외 지역에 대한 글로벌 판권은 엘레바가 갖고 있다. 엘레바는 신약허가 후 빠른 판매가 이뤄질 수 있도록 미국 내 상업화 준비에 착수한 상태다.

회사 측에 따르면 13개국 543명의 환자를 대상으로 진행한 글로벌 3상 임상시험(CARES 310)에서 리보세라닙 병용투여군은 대조군인 ‘소라페닙’ 대비 완전관해(CR) 3명 vs. 1명, 전체생존기간 중앙값(mOS)이 22.1개월 vs. 15.2개월, 무진행생존기간 중앙값(mPFS) 5.6개월 vs. 3.7개월, 객관적반응률(ORR) 25.4% vs. 5.9%로 나타났다.

에이치엘비는 지역(아시아, 非아시아)이나 발병 원인(바이러스성, 非바이러스성)에 상관없이 높은 치료효능을 입증했다고 평가했다. 특히 위험비(Harzard Ratio)가 전체 생존기간에서 0.62, 무진행생존기간에서 0.52로 환자 사망 위험을 40~50% 가량 낮춘 것도 매우 고무적이고 강조했다.

리보세라닙은 혈관 내피 성장인자 수용체(VEGFR-2)를 억제해 암의 성장에 필수적인 산소와 영양분의 공급을 차단, 암을 효과적으로 사멸하는 TKI 계열 경구용 약물이다. 현재까지 신생혈관억제 기전의 TKI 항암제와 면역항암제의 병용요법으로 허가된 간암 1차 치료제는 없었다.

미국 텍사스 대학교 엠디앤더슨 암센터의 아흐메드 오마르 카셉(Ahmed Omar Kaseb) 교수는 이번 NDA 제출과 관련해 “리보세라닙과 캄렐리주맙 병용요법은 간세포암에 대한 잠재적인 치료법으로서 명백한 가능성을 보여준다"며, "간암 환자에 대한 표준치료법의 발전에 큰 관심을 가지고 있는 전문의로서 NDA가 제출돼 매우 기쁘게 생각하며, 하루 빨리 FDA의 심사가 완료되기를 고대한다”고 기대감을 밝혔다.

엘레바 정세호 대표는 “이번 NDA 제출로 전 세계 간암 환자들에게 더 나은 치료옵션을 제공하고자 노력해 온 당사가 중요한 이정표를 세웠다. 많은 임상의들로부터 임상결과에 대해 좋은 평가를 받아온 만큼 무난히 신약허가를 받을 수 있을 것으로 본다”며 앞으로의 남은 절차에 대한 자신감을 나타냈다.

HLB 김동건 대표는 “당사는 IR 행사 때마다 주주들에게 ‘끝내 좋은 결과로 보답하겠다’고 여러 차례 자신감을 밝혀왔는데, 마침내 그 약속을 지킬 수 있게 됐다”며, “새로운 치료옵션을 간절히 기다리고 있는 간암 환자와 가족들, 그리고 오랜 신약개발 여정을 함께해 온 임직원과 주주들이 큰 위안과 자부심을 느낄 수 있도록 남은 절차에도 최선을 다하겠다”고 말했다.