HLB생명과학(에이치엘비생명과학)이 표적항암제 ‘리보세라닙’ 조건부 허가를 신청하겠다고 밝혔다. 에이치엘비(HLB)그룹 계열사인 HLB생명과학은 리보세라닙 국내 판권을 보유하고 있다.

본지 취재 결과, HLB생명과학은 2023년 1분기 경 식품의약품안전처에 그간 진행한 2상 임상시험 자료를 토대로 선양낭성암 치료제로의 리보세라닙 조건부 허가를 신청할 계획이다. 이는 지난 3일 식약처로부터 리보세라닙이 ‘전이성 또는 재발성 선양낭성암’ 개발단계 희귀의약품으로 지정받은 데 따른 것이다.

조건부 허가를 신청할 수 있는 조건 중 하나가 희귀의약품 지정으로, 조건부 허가 신청 시 2상 임상시험에서 보인 유효성과 안전성을 바탕으로 식약처 허가 심사를 받게 된다. 단, 향후 3상 임상시험을 진행해 결과를 제출해야 한다.

앞서 에이치엘비는 2019년 11월 식약처로부터 리보세라닙 재발성 또는 전이성 아데노이드 낭성 암종(선양낭성암) 2상을 승인 받았다. 국내 임상시험 실시기관은 서울대병원, 삼성서울병원, 서울아산병원, 국립암센터 등이다.

식약처는 기업이 희귀의약품 지정을 신청할 경우, 민원을 심사하고 희귀의약품 지정 조건을 충족시킬 경우 공고를 통해 지정 사실을 알리고 있다.

희귀의약품 지정 조건에는 ▲국내 환자 수가 2만명 이하인 질환 ▲국내에서 희귀의약품으로서 개발 계획(임상시험 실시 계획 포함)의 타당성이 인정 ▲적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하기 위해 개발하는 경우 또는 약리기전이나 비임상 시험 등으로 볼 때 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성 개선이 예상되는 경우 등이 있다.

개발단계 희귀의약품 지정 당시 HLB생명과학 한용해 대표는 “선낭암은 치료제 개발이 매우 시급한 분야로, 리보세라닙은 치료 전 예후가 매우 좋지 않은 80% 가량 환자에게서 탁월한 치료효과를 입증해 미국과 한국에서 신약허가를 받을 수 있을 것으로 확신한다”며, “수술이나 방사선 치료 후 마땅한 치료 대안이 없는 환자들을 위해 조속히 승인절차를 진행하겠다”고 말했다.

다만, 개발단계 희귀의약품으로 지정받았다고 해서 반드시 국내 조건부 허가를 받는 건 아니다.

식약처 관계자는 “개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 해서 식약처가 상담해주거나 하는 등 임상시험 자체에 관여하는 것은 아니다”며 “식약처 역할은 인체를 대상으로 한 임상시험 의약품에 대한 안전 관리”라고 말했다.

이어 “식약처가 임상시험 승인을 내주지만 개발 성과는 어디까지나 기업의 역량에 달려있다”고 덧붙였다.

한편, HLB생명과학이 식약처로부터 개발단계 희귀의약품 지정을 받은 건 ‘파이로티닙(이전에 백금 기반 화학요법으로 치료받은 적이 있는 HER2 변이성 엑손 20 삽입 돌연변이 비소세포폐암)’에 이어 두 번째다.