[청년의사 신문 이정수] 연간 투여 비용이 4억원에 달하는 발작성야간혈색소뇨증(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH) 치료제 ‘솔리리스’(성분명 에쿨리주맙, eculizumab, 사진)의 적응증 확대를 위한 임상이 국내에서 진행된다.

지난 4일 식품의약품안전처는 퀸타일즈트랜스내셔널코리아에서 신청한 솔리리스의 3상 임상시험을 승인했다.

해당 임상시험은 불응성 전신 중증근무력증(Generalized Myasthenia Gravis, gMG)에 대해 에쿨리주맙의 안전성 및 유효성을 평가하기 위해 진행되는 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 다기관 연구다.

미국 국립보건연구소 서비스(clinicaltrials.gov)에 따르면 솔리리스 개발사인 알렉시온은 이미 2013년 12월부터 미국, 유럽, 일본 등에서 동일한 연구를 진행하고 있으며, 이 연구는 2016년 2월 완료될 예정이다.

이미 미국과 일본은 각각 지난해 6월과 12월에 솔리리스에 대해 불응성 전신 중증근무력증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정한 바 있다.

중증근무력증은 신경근육접합부의 기능장애에 의해 아세틸콜린 수용체가 감소함에 따라 발생하는 질환으로, 근력 약화와 근육 피로 증상이 나타난다.

현재는 ‘항콜린에스터레이스’(anti-cholinesterase) 약물투여, 가슴샘절제술, 면역요법 등을 통해서 대부분의 환자가 정상생활이 가능하다.

다만 증상이 호전된다고 하더라도 대개는 영구적으로 악화와 호전이 반복되며, 불응성 전신 중증근무력증은 일반적인 치료로는 전혀 증상의 호전이 없는 경우에 해당한다.

이외에도 솔리리스는 영국 의약품 비용효용성 심사기구인 NICE로부터 이형성 용혈성 요독 증후군 환자에게 급여로 사용될 수 있도록 권고된 바 있다.

솔리리스는 현재 국내 출시된 유일한 PNH 치료제로, 2012년 10월부터 300mg(30ml) 1 바이알당 736만원(리펀드제도의 ‘표시가격’, 실제가격은 이보다 낮음)의 급여상한가가 적용되고 있다.

PNH의 경우 첫 4주간 매주 600mg을 투여하고 그 이후부터는 매 14일마다 900mg을 투여하도록 권장되기 때문에 연간 치료비용이 약 4억원에 이르는 것으로 알려져 있다.

만일 이번 임상 이후 적응증 확대와 함께 급여기준범위가 확대된다고 하더라도 솔리리스는 희귀의약품이기 때문에 사전 약가인하제가 적용되지 않는다.

한편, 이번 임상시험은 고대의대부속병원, 삼성서울병원, 서울시보라매병원에서 진행된다.