지놈앤컴퍼니가 최근 MSD의 면역관문억제제 ‘키트루다(성분명 펨브롤리주맙)’와 자사 면역항암제 후보물질 ‘GEN-001'을 병용 투여하는 담도암 2상 임상시험을 개시했다. 담도암 2차 치료를 노리는 지놈앤컴퍼니가 어떤 결과를 얻을지 귀추가 주목된다.

지난 15일 서울 서초구 더케이호텔서울에서 열린 한국약제학회 제제기술워크숍에서 ‘마이크로바이옴 신약개발 현황과 로드맵: 면역항암치료 사례’라는 제목으로 발표를 맡은 지놈앤컴퍼니 박경미 부사장(CDO)은 지놈앤컴퍼니 파이프라인 개발 현황에 대해 설명했다.

박 부사장에 따르면, 지놈앤컴퍼니는 최근 키트루다 병용 담도암 2상을 개시했으며, 현재 참여 환자 스크리닝 중에 있다. 박 부사장은 조만간 환자 등록이 이뤄질 것이라고 설명했다. 목표 모집자 수는 148명이다.

지놈앤컴퍼니는 지난해 11월 국내 진행성‧불응성 담도암 환자를 대상으로 한 GEN-001 2상을 승인받았다. 지난 5월에는 임상 변경승인을 통해 항암화학요법인 mFORFOX(성분명 플루오로우라실/류코보린/옥살리플라틴) 병용투여 코호트도 추가했다.

이밖에도 박 부사장은 지난달 독일 머크의 ‘바벤시오(성분명 아벨루맙)’와 GEN-001을 병용 투여하는 위암 2상의 마지막 환자 등록이 이뤄졌다고 설명했다.

박 부사장은 “내년 1월 열리는 미국 임상종양학회 소화기암 심포지엄(GI ASCO)에서 위암 임상 데이터를 발표할 수 있을 것”이라고 말했다.

이날 자사 개발 현황뿐만 아니라 마이크로바이옴 산업과 기술 전반에 대해 설명을 진행한 박 부사장은 마이크로바이옴 신약 개발이 좀 더 활성화되기 위해서는 명쾌한 MOA(약물작용기전) 규명이 필요하다고 짚었다.

박 부사장에 따르면, 규제기관인 식품의약품안전처는 최근 마이크로바이옴 신약 개발 시 유산균을 활용한 것이라 하더라도 독성 실험 등 안전성 데이터를 제출하라고 요구하고 있는 상황이다.

박 부사장은 “기전을 몰라도 국내에서 IND(임상시험계획)를 승인받는 데는 문제가 없다. 그렇지만 마이크로바이옴 신약 후보물질을 라이선스 아웃 하기 위해서는 기전에 대한 설명이 필요하다. GEN-001의 기전과 대사물질을 열심히 연구하는 이유도 이러한 이유 때문”이라고 했다.

이어 “임상 결과 마이크로바이옴 신약이 기존 약제보다 더 좋은 약효를 보이면 허가는 날 수 있겠지만 마이크로바이옴이 새로운 모덜리티로 인정을 받기 위해서는 MOA를 명쾌하게 설명할 수 있어야 한다. 그래야 두 번째, 세 번째 물질들이 계속 나올 수 있을 것”이라고 강조했다.

박 부사장은 “자사의 경우에도 생산 기술 면에서 개선해야 할 점은 있다. 장용 캡슐을 만드는 과정에서 수율이 많이 떨어지고 있다”며 “그렇지만 임상시험을 지원하는 데는 문제가 없다”고 부연했다.

이어 “일각에서는 가이드라인이 없어 마이크로바이옴 신약 개발에 애로사항이 있다고 얘기하지만 지금 식약처가 선제적으로 잘 만들고 있어 문제는 없다고 느낀다”며 “제조 방법은 제조 단가가 올라간다는 점만 빼면 의약품 GMP를 따르면 된다. 이대로만 해나가면 마이크로바이옴 신약을 만들 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.