지놈앤컴퍼니가 담도암 치료제 후보물질 ‘GEN-001’ 개발 전략을 수정한다. 담도암 2차 치료 트렌드를 반영해 세포독성항암제와의 병용투여 치료 효과를 확인할 계획이다.

지놈앤컴퍼니는 지난달 28일 공시를 통해 식품의약품안전처에 GEN-001 국내 2상 임상시험 IND(임상시험계획) 변경승인을 신청했다고 밝혔다. 지놈앤컴퍼니는 지난해 11월 국내 진행성 불응성 담도암 환자들을 대상으로 한 GEN-001 2상을 승인받았다.

GEN-001는 지놈앤컴퍼니가 개발 중인 마이크로바이옴 기반의 면역항암제다. 당초 지놈앤컴퍼니는 MSD의 면역관문억제제 ‘키트루다(성분명 펨브롤리주맙)’와의 병용 투여를 통해 GEN-001의 안전성, 내약성, 항종양 활성을 평가할 계획이었다.

이번 IND 변경을 통해 지놈앤컴퍼니는 2상에 코호트 하나를 더 추가할 계획이다. 키트루다와의 병용투여 외에도 GEN-001, 키트루다, 그리고 항암화학요법인 mFORFOX(성분명 플루오로우라실/류코보린/옥살리플라틴) 병용투여의 안전성과 유효성을 탐색한다는 계획이다.

목표 시험대상자 수는 최대 140명으로, 예상 임상시험 진행기간은 오는 8월부터 2026년 10월까지 약 3년간이다. 임상시험 실기기관은 서울대병원 외 7개 병원이다.

지놈앤컴퍼니는 GEN-001과 키트루다의 병용투여 2상 권장투여용량(RP2D)을 확인하기 위해 2상을 안전성 도입 단계(part1)와 주 임상시험 단계(part2)로 나눠서 진행하며, 1차 평가변수는 각각 DLT(용량제한독성) 발생률과 객관적 반응률(ORR)이다.

지놈앤컴퍼니 측은 “현재 담도암 환자에게 2차 표준 치료가 정립되어 있지는 않지만, 1차 표준 치료에 실패한 환자 대상으로 mFOLFOX가 가장 많이 처방되고 있다”고 설명했다.

이어 “본 임상시험에서는 1차 치료에 실패한 담도암 환자 대상으로 펨브롤리주맙과 mFORFOX 그리고 GEN-001을 병용 투여하는 코호트 3를 추가해 펨브롤리주맘과 GEN-001의 병용 투여시에 대한 GEN-001의 안전성 및 유효성뿐만 아니라 펨브롤리주맙과 mFORFOX 그리고 GEN-001을 병용 투여하는 경우에 대한 GEN-001의 안전성 및 유효성을 함께 탐색하고자 한다”고 덧붙였다.