지놈앤컴퍼니(대표 배지수∙박한수)는 식품의약품안전처에 신규타깃 항암제 ‘GENA-104’의 국내 1상 임상시험 IND(임상시험계획)을 제출했다고 지난 29일 밝혔다.

지놈앤컴퍼니는 최대 80명의 고형암 환자를 모집할 계획이다. 예정 임상시험 실시기관은 서울대병원을 포함한 두 곳이다. 지놈앤컴퍼니는 용량 증량 코호트(Dose Escalation)를 통해 1차 목표인 안전성과 내약성을 입증하고, 유효성 여부에 따라 보충 코호트(Backfill)를 통해 2차 목표인 유효성을 확인할 예정이다.

‘GENA-104’는 지놈앤컴퍼니가 자체 플랫폼 지노클(GENOCLE)을 통해 발굴한 CNTN4 단백질을 타깃으로 하는 면역관문억제제다.

지놈앤컴퍼니에 따르면, ‘GENA-104’는 암세포에서 발현되는 단백질 CNTN4가 T세포 활성을 억제하는 것을 차단한다. 지놈앤컴퍼니는 전임상을 통해 CNTN4가 다양한 종류의 암조직에서 과발현 되는 것을 확인했으며, CNTN4 발현이 높은 사람들은 PD-L1 발현이 상대적으로 감소한 경향을 보였다.

또 지놈앤컴퍼니는 PD-L1이 발현하는 환자수 대비 CNTN4가 발현하는 환자수가 절대적으로 많고, CNTN4가 과발현하는 경우 PD-L1이 발현하지 않는 배타적 발현 양상을 확인했기 때문에, ‘GENA-104’를 기존 항 PD-L1 면역항암제에 반응하지 않는 환자에게 투여할 수 있는 대안 치료제로 개발할 계획이다.

지놈앤컴퍼니 배지수 대표는 “’GENA-104’ 전임상을 통해 기존 면역항암제의 비반응군 환자들을 치료할 수 있는 신규타깃 면역항암제로서의 가능성을 확인했다”며 “’GENA-104’가 새로운 면역항암제 시장을 열 것으로 기대가 되며, 1상에서 경쟁력 있는 결과를 보여드리도록 연구 개발에 총력을 기울이겠다”고 전했다.

한편 지놈앤컴퍼니는 신규타깃 ADC(항체-약물 접합체) 항암제인 ‘GENA-111’ 연구개발도 진행하고 있다. 지놈앤컴퍼니는 디바이오팜(Debiopharm)과 파트너십을 맺고 ‘GENA-111’을 공동 연구 중이다. 오는 2025년에 1상 진입을 계획하고 있다.