이엔셀은 지난 6월 23일 국제 말초신경학회(Peripheral Nerve Society, PNS) 연례학술대회에서 샤르코마리투스병 1A형(CMT1A) 환자를 대상으로 한 중간엽 줄기세포 치료제 ‘EN001’ 1상 임상시험 결과를 발표했다고 밝혔다.

PNS는 말초신경질환 분야에서 세계적으로 권위 있는 학회 중 하나다. 기초, 중개연구 및 임상 연구에 대한 교류가 이뤄지며, 관련 분야 주요 제약사 및 바이오텍 기업들이 참가해 최신 연구와 기술을 공유한다. 올해 행사는 6월 22일부터 25일까지 캐나다 몬트리올에서 개최됐다.

EN001은 이엔셀이 개발 중인 중간엽 줄기세포 치료제 후보물질로, 초기 배양 단계에서 얻은 중간엽 줄기세포를 사용해 생산된다. 이엔셀은 비임상 연구를 통해 손상된 신경 및 근육 재생을 확인했으며, 지난해 6월 샤르코-마리-투스병 1A형 환자를 대상으로 한 1상을 완료했다.

샤르코마리투스병은 말초신경에 영향을 미치는 유전성 신경질환이다. 이 중 1A형은 가장 흔한 유형으로, PMP22 유전자의 중복으로 인해 발생한다. 말초신경의 탈수초를 특징으로 하며, 주로 다리와 발의 근육 약화 및 감각 이상을 유발한다.

EN001 1상은 삼성서울병원에서 진행됐으며, 9명의 샤르코-마리-투스병 1A형 환자에게 단계적 용량 증량 방식으로 단회 투여 후 16주간 안전성과 유효성을 평가했다. 저용량 및 고용량을 투여한 모든 환자군에서 용량제한독성(DLT)이 나타나지 않았으며, 중대한 이상 사례나 주입 관련 반응도 관찰되지 않았다.

유효성 평가에서는 샤르코마리투스병의 중증도를 평가하는 척도인 CMTNSv2 점수가 EN001 투여 후 16주차에서 평균 2.89점 감소했으며, 고용량 군에서는 평균 3.50점 감소했다. 또한, 고용량을 투여 받은 환자들은 증상이 중증에서 중등도, 또는 중등도에서 경증으로 호전됐다.

아울러, 10미터 걷기검사(10MWT), 기능장애척도(Functional Disability Scale, FDS), 전체 신경장애 한계 척도(Overall Neuropathy Limitation Score, ONLS) 및 신경전도검사 결과에서도 임상적 개선이 확인됐다.

이러한 임상 결과에 근거해 이엔셀은 EN001 안전성이 입증됐다고 밝혔으며, 최대내약용량(Maximum Tolerated Dose, MTD)을 고용량(2.5×10⁶ cells/kg)으로 결론지었다.

이엔셀 장종욱 대표는 “말초신경질환 분야에서 세계 최고의 권위를 가진 PNS학회에서 저명한 전문가들이 참석한 가운데, EN001의 우수한 임상시험 결과를 성공적으로 발표해 매우 자랑스럽고 새로운 줄기세포 치료제의 개발 및 상용화에 박차를 가하겠다”고 전했다.

1상을 주관한 삼성서울병원 신경과 최병옥 교수는 “아직 치료제가 없는 희귀질환인 CMT1A 환자들에게 희망을 전해줄 수 있는 임상시험 결과였다”고 말했다.

한편, 이엔셀은 현재 17개 고객사와 33개 프로젝트의 위탁개발생산을 진행 중이며, 지난 4월 코스닥 기술특례상장을 위한 예비심사에 통과했다.