이엔셀이 유전성망막색소변성(IRD) 치료를 위한 아데노연관바이러스(AAV) 플랫폼 기술 특허를 출원했다고 지난 18일 밝혔다.

유전성망막변성은 유전적 원인으로 안구 내 광수용체가 사멸해 시세포와 망막색소상피세포가 점진적으로 파괴되는 질환이다. 전 세계적으로 2,500~3,000명당 1명 발병하며, 국내 환자는 약 2만 명으로 추정된다.

이엔셀은 안구 내 광수용체 세포에 특이적으로 전달 가능한 AAV 벡터 후보군을 확보했다. 이번 특허 기술은 안구 세포 및 조직으로의 정확한 유전자 전달과 발현 효율을 향상시킬 수 있다.

AAV는 면역원성이 낮고 유전체 내 통합이 일어나지 않아 유전자치료제의 핵심 벡터로 사용된다. 이엔셀은 자체 AAV 생산 기술과 효율적인 바이러스 벡터 생산 시스템을 통해 생산 비용 절감과 생산성 향상을 실현하고 있다.

이엔셀은 AAV 기반 유전자치료제를 차세대 성장동력으로 육성할 계획이다. 또한 안구 질환을 넘어 근육 관련 AAV 플랫폼 원천 기술 개발도 진행 중이다. 또 최근 싸토리우스코리아와 협력해 효율적인 AAV 기반 유전자치료제 대량생산 공정 개발을 완료했다.

이엔셀 관계자는 “첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 선도기업으로서 AAV 기반 치료제 분야를 집중 육성해왔다”며, “우수한 기술력과 글로벌 수준의 GMP 역량을 바탕으로 AAV 유전자치료제 분야가 회사의 새로운 성장동력이 될 것”이라고 밝혔다.