백금 기반 화학요법이 표준 치료로 사용되던 전이성 요로상피세포암(요로상피암) 1차 치료에 항 PD-1 면역항암제 '옵디보(성분명 니볼루맙)'가 새로운 치료 옵션으로 등장했다.

한국오노약품공업과 한국BMS제약은 식품의약품안전처로부터 옵디보+시스플라틴+젬시타빈 병용요법(이하 옵디보 병용요법)을 절제 불가능한 또는 전이성 요로상피세포암 1차 치료로 승인 받았다고 밝혔다.

이번 승인은 이전 치료 경험이 없는 절제 불가능 또는 전이성 요로상피세포암 환자를 대상으로, 옵디보 병용요법을 시스플라틴+젬시타빈 병용요법과 비교 평가한 3상 임상시험(CheckMate-901)연구 결과를 기반으로 이뤄졌다.

임상 결과, 추적 관찰 중앙값 33.6개월 시점에서 1차 평가변수인 전체생존기간 중앙값(mOS)은 옵디보 병용요법 21.7개월(95% CI, 18.6~26.4)로 시스플라틴+젬시타빈 병용요법 18.9개월(95% CI, 14.7~22.4) 대비 유의미하게 길었으며, 사망 위험을 22% 감소시켰다(HR=0.78; 95% 신뢰구간[CI], 0.63~0.96; P=0.02).

또 다른 1차 평가변수인 무진행 생존기간 중앙값(mPFS)은 옵디보 병용요법과 시스플라틴+젬시타빈 병용요법에서 각각 7.9개월과 7.6개월로 나타나, 옵디보 병용요법은 질병 진행 또는 사망 위험을 28% 낮췄다(HR=0.72; 95% CI, 0.59~0.88; P=0.001).

12개월 무진행생존율은 옵디보 병용요법과 시스플라틴+젬시타빈 병용요법에서 각각 34.2%와 21.8%였다. 전체 반응률(ORR)은 옵디보 병용요법 57.6%(완전 관해 21.7%), 시스플라틴+젬시타빈 병용 요법 43.1%(완전 관해 11.8%)로 나타났다. 3등급 이상의 부작용은 각각 61.8%와 51.7%의 환자에서 발생했다.

옵디보는 2017년 8월 백금 기반 화학요법 후 질병이 진행된 국소 진행성 또는 전이성 요로상피세포암 환자의 치료에 단독요법, 2022년 2월 근치 절제 후 재발 위험이 높은 근육침습성방광암(MIBC) 환자의 수술 후 보조요법으로 국내 승인된 바 있다.

이밖에도 이전 치료 경험이 없는 절제 불가능 또는 전이성 요로상피세포암 환자를 대상으로 옵디보+'여보이(성분명 이필리무맙)' 병용요법을 표준치료 요법과 비교 평가하는 CheckMate-901 주시험은 현재 진행 중에 있다.

한편, 전이성 요로상피세포암 1차 치료는 지난 30여년간 백금 기반 화학요법이 표준 치료로 사용될 정도로 치료법 개발이 더뎠지만, 최근 면역항암제가 잇따라 좋은 임상 결과를 보이고 있다.

CheckMate 901과 마찬가지로 지난해 유럽암학회 연례학술대회(ESMO 2023)에서 공개된 3상 임상 KEYNOTE-A39(EV-302) 연구 결과, 항 PD-1 면역항암제 '키트루다(성분명 펨브롤리주맙)'와 항체약물접합체(ADC) '파드셉(성분명 엔포투맙베도틴)' 병용요법의 mOS는 31.5개월로, 표준 치료요법(16.1개월) 대비 사망 위험을 53% 낮췄다(HR=0.47 [95% CI: 0.38-0.58]; P<0.00001).