티움바이오는 이탈리아 의약품청(AIFA)과 스페인 의약품의료기기청(AEMPS)에 혈우병 치료제 후보물질 ‘TU7710’ 1b상 임상시험계획서(CTA)를 제출했다고 20일 밝혔다. 티움바이오는 이번 CTA 제출을 기점으로 TU7710 글로벌 임상에 속도를 낸다는 방침이다.

티움바이오는 이탈리아와 스페인 8개 기관에서 임상시험을 진행할 계획이다. 임상시험은 혈우병 환자를 대상으로 TU7710을 단회 및 반복 투여한 후 안전성 및 약동학, 약력학적 특성을 평가한다. 또 단계적으로 용량을 증량해 2/3상 적정 용량을 찾을 계획이다.

티움바이오에 따르면, TU7710은 혈액응고 제7인자(coagulation factor VIIa)를 재조합한 바이오의약품이다. 혈우병은 선천적인 혈액응고인자 결핍 때문에 발병하는 희귀질환으로, 혈액응고 제8인자(factor VIII) 결핍의 경우 혈우병 A, 혈액응고 제9인자(factor IX) 결핍의 경우 혈우병 B로 분류된다.

지속적 치료를 받은 혈우병 A, B 환자들 중 30% 내외에서 중화항체(neutralizing antibody)가 발생해 약효가 듣지 않는데, 이런 환자들을 치료하기 위한 목적으로 개발된 치료제가 혈액응고 제7인자 우회인자 치료제다. 현재 중화항체 보유 혈우병 환자들에게 가장 널리 사용되는 제7인자 우회인자 치료제는 노보노디스크의 ‘노보세븐(성분명 활성형엡타코그알파)’이다.

티움바이오는 혈액응고 제7인자에 철분 운반 단백질인 트렌스페린을 융합해 TU7710의 반감기를 기존 치료제 대비 최대 6~7배 길게 만들었다고 강조했다. 티움바이오는 TU7710이 혈우병 환자들의 투여 빈도를 줄여줄 것으로 기대하고 있다.

티움바이오는 현재 국내에서 건강한 성인 대상으로 안전성, 내약성 등을 확인하기 위한 TU7710 1a상을 진행하고 있다. 지난해 말에는 TU7710이 국가신약개발사업단 지원 과제로 선정되기도 했다. 이에 따라 향후 2년간 1상 개발비 총 17억5,000만원을 지원받게 된다.

티움바이오 김훈택 대표는 “TU7710은 기존 치료제 대비 반감기를 상당히 길게 만들어 환자 및 의료시스템의 부담을 줄여줄 수 있는 혁신 신약”이라며 “연구진은 미국 식품의약국(FDA), 유럽 의약품청(EMA) 등의 허가를 받아 전 세계 40여 개국에서 판매 중인 앱스틸라를 연구개발한 경험을 바탕으로, TU7710을 혈우병 환자들의 미충족 의료수요 해소를 위해 새로운 치료제로 개발할 것”이라고 밝혔다.