티움바이오가 이탈리아 의약품청(AIFA)과 스페인 의약품의료기기청(AEMPS)으로부터 혈우병 치료제 'TU7710' 유럽 1b상 임상시험 IND(임상시험계획)를 승인받았다고 지난 16일 공시를 통해 밝혔다. 지난 3월 각 허가기관에 IND 승인을 신청한 지 4달만의 일이다.

이번 임상시험은 혈우병 A 또는 B 환자를 대상으로 TU7710의 안전성, 약동학 및 약력학적 특성을 평가하기 위해 진행된다. 1b상은 이탈리아와 스페인 내 8개 기관에서 실시될 예정이며, 18명의 환자를 3개 코호트로 나누어 각 코호트당 최대 6명의 환자를 모집할 계획이다. 예상 종료일은 2025년 12월 31일이다.

TU7710의 1차 목표는 단회 및 반복 정맥투여 후 안전성 평가, 2상 권장용량 결정, 그리고 면역원성 평가다. 2차 목표는 약동학 및 약력학적 특성 평가다. 이번 임상시험은 오픈라벨 방식으로, 단회 및 반복 투약용량 단계적 증량 방식으로 진행된다. 안전성 평가는 이상반응, 활력징후, 심전도 및 면역원성을 통해 이루어진다.

혈우병은 혈액 응고인자가 부족해 지혈이 되지 않는 유전질환으로, 현재의 치료법으로는 결핍된 응고인자를 보충하는 방법이 사용된다.

그러나 일부 환자들은 기존 치료제에 대한 중화항체가 발현되어 치료 효과가 감소하는 문제가 있다. 이러한 환자들에게는 대체 치료제로 응고 제7인자를 투여하는 방법이 사용되며, 대표적으로 노보노디스크의 '노보세븐(NovoSeven)'이 있다.

다만, 노보세븐은 반감기가 2.3시간으로 짧아 자주 투여해야 하는 단점이 있다. 반면, TU7710은 1a상 중간결과에서 반감기가 10.4~16.6시간으로 확인돼, 기존 치료제보다 투여 빈도를 줄일 수 있는 장기 지속형 치료제로서의 가능성을 보여줬다.

티움바이오 김훈택 대표는 "TU7710 1a상 중간결과에서 긴 반감기를 확인했다"며 "글로벌 임상에 속도를 높여 혈우병 환자들을 위한 혁신신약을 개발할 것"이라고 말했다.

한편, 티움바이오 자회사인 프로티움사이언스가 TU7710의 세포주, 배양, 정제 및 제형 개발을 주도해 눈길을 끈다. 지난 2021년 설립된 프로티움사이언스는 위탁개발분석(CDAO) 서비스를 재공하고 있으며, 국내외 TU7710 임상 승인을 위해 의약품 제조 및 품질관리(CMC) 전 영역에 대한 개발 데이터를 확보했다.

프로티움 관계자는 “우리 직원들이 융합 단백질에 대한 미국 식품의약국(FDA) 및 유럽 의약품청(EMA) 승인 경험을 바탕으로, 규제기관의 요구사항에 신속하고 적절하게 대응한 덕분에 승인을 받을 수 있었다”고 밝혔다.