[시카고=홍숙 기자] CJ바이오사이언스가 주력 마이크로바이옴 기반 파이프라인의 임상 결과를 처음으로 공개했다. 자사의 마이크로바이옴 기반 물질의 안전성과 키트루다(성분명 펨브롤리주맙)의 병용 시너지 효과 일부를 공개한 첫 결과다.

CJ바이오사이언스는 지난달 30일(현지시간)부터 미국 시카고에서 열리는 미국임상종양학회(ASCO)에서 포스터 발표를 통해 'CJRB-101'의 1/2상 임상시험 중간 분석 결과를 발표했다.

CJRB-101은 면역항암 타깃 마이크로바이옴 신약 후보물질로, CJ제일제당이 구축해온 균주 라이브러리를 통해 발굴됐다. 2023년 10월에 임상 1/2상에 대한 첫 환자 투여가 시작됐으며 국내를 포함해 미국에서 임상이 진행 중이다.

이번에 ASCO에서 발표된 포스터에 따르면 현재까지 임상을 위한 환자 등록은 42명이 완료됐다. 회사 측은 1상에서 최대 46명, 2상에서 최대 120명 등록을 목표로 진행할 예정이라고 밝힌 바 있다.

이번 1/2상 중간분석 결과는 한국과 미국에서 진행된 CJRB-101과 키트루다를 병용투여 받은 진행성 또는 전이성 고형암 환자를 대상으로 안전성, 내약성, 초기 유효성 등을 평가한 내용이다.

올해 4월 기준 총 42명의 환자가 등록됐으며, 펨브롤리주맙의 주력 적응증인 비소세포폐암 환자 비중(85.7%)이 가장 높다. 이 외에 두경부암과 키트루다의 반응률이 비교적 높은 흑색종 환자도 일부 포함했다.

1상 중간 결과 분석인 만큼 주요 평가지표는 안전성이다. 임상 결과 3등급 이상의 이상반응이나 중대한 이상사례(SAE), 치료 중단 사례는 발생하지 않은 것으로 보고됐다.

2상을 위한 일부 유효성 결과도 발표됐다. 비소세포폐암 환자 중 면역항암제에 불응하는(ICI-refractory) 환자 22명에서 질병조절률(DCR)이 41%였다. 이러한 결과를 기반으로 기존 치료(키트루다 투여 등)에서 실패한 환자군임을 감안할 때, CJRB-101 병용요법이 일부 질병 안정에 기여했을 가능성 있다고 판단했다.

여기에 70세 이상 고령의 키트루다 불응 환자를 케이스 리포트로 보고하며 CJRB-101를 병용투여했을 때 종양 크기가 감소한다는 결과도 발표했다. 이에 따르면 70세 이상의 고령 환자 모두 펨브롤리주맙에는 불응하는 환자로 영상학적으로 종양 크기가 감소했다.

또 마이크로바이옴 신약에서 가장 불분명한 약물작용기전(MOA)을 규명하는 분석 결과도 발표했다. 분석 결과에 따르면 T세포 기능 및 활성화 관련 유전자(GZMB, PRF1 등)의 발현이 증가하고, 면역 억제 관련 유전자(CTLA4, IDO1 등)는 억제되는 경향을 보여 이러한 작용 기전이 면역항암제의 반응을 높이는 환경을 만들 수 있을 것이란 가설을 제시했다.

ASCO에 참석한 CJ바이오사이언스 신가현 온콜로지 개발팀 연구원은 "1상 중간분석 결과라 안전성이 주요 평가 변수다. 마이크로바이옴의 특성상 안전성 이슈는 임상을 통해 나타나지 않았다"며 "일부 유효성 분석 결과에서 펨브롤리주맙에 불응(refractroy) 환자에서 종양 감소효과가 나타나 고무적인 유효성 결과를 얻었다"고 설명했다.