[시카고=홍숙 기자] "2차 표준치료제가 없는 간세포암 분야에서 표준치료로 자리매김 할 수 있는 근간이 되는 데이터라고 생각한다."

이뮨온시아가 지난 2일(현지시간) 미국 시카고에서 열린 2025년 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2025)에서 'IMC-002'의 1b상 임상시험 중간 결과를 포스터로 발표했다. 이뮨온시아 김흥태 대표는 현지에서 기자들과 만나 이번 임상 데이터의 의미를 설명하는 자리를 가졌다.

이날 발표된 연구는 CD47 항체 신약 후보물질 IMC-002와 렌바티닙(제품명 렌비마) 병용요법의 용량 확장을 결정하기 위한 것으로 안전성과 초기 유효성에 대한 분석이다.

이에 대해 김 대표는 간세포암 2차 표준 치료제로 자리잡기 위한 근거를 마련한 임상이라고 평가했다. 현재 간세포암은 1차 치료제는 PD-(L)1 기반 면역관문억제제 병용요법으로 ▲티쎈트릭(성분명 아테졸리주맙)+ 아바스틴(성분명 베바시주맙) ▲임핀지(성분명 더발루맙)+이뮤도(성분명 트레멜리무맙) 등이 있다. 2차 치료제로는 렌비마 단독요법이 현재 국내 임상 현장에서 가장 많이 처방된다.

김 대표는 "간세포암에서 면역항암제 병용요법 이후 재발 혹은 내성의 이슈로 후속 치료제에 대한 미충족 의료 수요가 매우 높은 상황"이라며 "2차 표준치료제가 없는 상황에서 IMC-002가 현재 2차 요법에서 가장 많이 처방되는 렌비마와 시너지를 내 치료 효과를 입증할 수 있도록 임상을 설계했다"고 전했다.

임상의 주요 목적인 안전성 측면에서 IMC-002는 호중구감소증 및 혈소판감소증이 전혀 보고되지 않았다. 빈혈은 13명 중 2명(15%)에서 관찰되어 전반적인 혈액학적 안전성이 입증됐다. 이상반응의 96%는 1–2 등급의 경미한 수준으로, 대부분이 첫 투약 주기에 발생했다(88%).

김 대표는 "IMC-002는 CD47의 O-단백질당화(glycosylation) 사이트 인접 주위에 특이적으로 결합해 암세포에는 강하고 결합하는 반면, 정상 혈구에는 약하게 결합해 혈액 독성을 줄였다"며 "정상 혈구에 약하게 결합하다 보니 혈구에 결합하는 혈액학적 독성이 줄었다"고 설명했다.

안정성과 함께 초기 유효성을 가늠해 볼 수 있는 데이터도 공개됐다. 유효성 평가가 가능한 10명 중 3명(30%)이 부분반응(PR)을 보였으며, 질병조절률(DCR)은 80%, 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 8.3개월로 확인됐다. 특히 2명의 환자는 1년 이상 치료를 지속 중으로, 장기 투여 시의 내약성과 효과 유지 가능성을 시사한다. IMC-002는 CD47–SIRPα 면역회피 축을 차단해 대식세포의 식작용을 유도하는 IgG4 단클론항체 기반 신약 후보물질이다.

그는 "렌바티닙 단독요법의 객관적반응률(ORR)이 12% 점을 감안했을 때 부분반응이 30%라는 점은 고무적이다. 2차 요법 표준치료제로 근접한 데이터"라며 "특히 기존 PD-(L)1 기반 면역관문억제제는 T 세포와 관련된 기전이고 IMC-002는 대식세포를 회피하는 기전이기 때문에 다른 작용기전을 가지기 있어 향후 PD-(L)1 면역관문억제제 병용에서도 유의미한 효능이 있을 것으로 예상한다"고 말했다.

이와 함께 인공지능(AI) 기반 디지털 병리 분석 결과도 발표됐다. 분석 결과에 따르면 종양 조직 내 CD47이 세포막에서 고발현된 환자군은 객관적 반응률(ORR)이 60%로, 발현이 낮은 환자군(0%) 대비 유의한 차이(p=0.018)를 보였다. 이는 비막 특이성 세포(high non-membrane-specific cells)가 예측 바이오마커로서 가능성이 있다는 점으로 해석될 수 있다.

그는 "대규모 임상을 통한 검증은 필요하겠지만 이번 디지털 병리 분석 결과를 통해서 AI를 활용한 동반진단 가능성이 높다는 것을 입증했다"며 "CD47이 세포막에서 고발현된 환자군에서 ORR이 높다는 것을 기반으로 대규모 임상에서도 바이오마커 적용 전략도 유효할 것으로 보인다"고 말했다.

이뮨온시아는 이번에 발표된 데이터를 기반으로 기술이전을 적극적으로 추진한다는 방침이다. IMC-001은 자체적으로 상업화까지 도모하는 반면 IMC-002는 조기 기술이전을 통해 R&D 자원을 효율적으로 배분한다는 전략이다. 앞서 2021년 이뮨온시아는 IMC-002의 중국 판권을 3D 메디슨에 기술이전했다. 현재 중국을 제외한 글로벌 판권은 이뮨온시아에 있다.

그는 "3D메디슨이 파이프라인 정비를 통해 IMC-002에 대한 임상을 재개할 것으로 보인다. 우리와 긴밀하게 소통하며 임상 전략을 수립하고 있다"며 "향후 3D메디슨이 임상을 진행하면 우리도 마일스톤을 받아 R&D 자금을 확보할 수 있을 것"이라고 말했다.

그러면서 "중국을 제외한 글로벌 판권을 기술이전하기 위한 사전작업도 진행 중이라 내년 상반기에는 가시적인 기술이전 성과가 나올 것으로 예상한다"고 덧붙였다.