글로벌 과학기술 정보 분석기업 클래리베이트가 향후 헬스케어 산업의 미래를 이끌 치료제를 분석한 ‘2025년 블록버스터 신약(Drugs to Watch)’ 보고서를 발간했다.

이번 보고서는 향후 5년 이내 연간 매출 10억 달러(약 1조 4,685억원) 이상을 달성하거나 치료 패러다임을 혁신할 것으로 예상되는 11개 의약품을 선정했다.

이번 보고서는 최근 출시되었거나 2025년 출시 예정인 치료제들을 중점적으로 다뤘다. 특히 비만, 항암, 유전자 치료 분야의 혁신 의약품들이 2030년까지 블록버스터급 매출을 달성하며 글로벌 환자 치료 결과를 크게 개선할 것으로 전망했다.

이번에 선정된 11개 혁신 치료제 중 첫 번째로 주목할 약물은 노보노디스크가 개발한 ‘아위클리(성분명 인슐린아이코덱)’다. 최초의 주 1회 피하주사형 인슐린인 이 약물은 호주, 캐나다, EU, 중국, 일본에서 출시됐다. 매일 기저 인슐린을 투여해야 하는 기존 치료제와 달리 주 1회 투여만으로도 제1형 및 제2형 당뇨병 환자의 치료 부담을 크게 줄일 수 있다.

같은 회사가 개발한 ‘카그리세마’는 비만 및 제2형 당뇨병 치료를 위한 차세대 GLP-1 치료제다. 지속형 아밀린 유사체인 카그릴린티드와 세마글루타이드를 결합한 이 약물은 기존 치료제인 ‘오젬픽/위고비’, ‘마운자로/젭바운드’ 대비 우수한 효능을 보였다. 승인 시 비만 및 제2형 당뇨병 치료제 시장에서 아밀린과 GLP-1 수용체 작용제의 첫 고정 용량 복합제가 될 전망이다.

BMS의 ‘코벤파이’는 30년 만에 새로운 작용기전을 가진 조현병 치료제다. 자노멜린과 트로스피움을 결합한 이 약물은 기존 도파민 경로가 아닌 M1 및 M4 수용체를 선택적으로 표적하면서 콜린성 부작용을 최소화한다. 알츠하이머병 관련 환각 및 망상 치료에도 효과가 입증될 경우 더욱 큰 상업적 잠재력을 보일 것으로 기대된다.

일라이릴리와 알미랄이 개발한 ‘엡글리스(성분명 레브리키주맙)’는 IL-13을 표적으로 하는 세 번째 아토피 피부염 생물학적 제제다. 투약 빈도가 낮고 선택적으로 IL-13을 억제하며, 강력한 효능과 안전성을 입증해 중등도에서 중증의 아토피 피부염 1차 치료제로 자리매김할 것으로 예상된다.

알나일람과 사노피의 ‘피투시란’은 혈우병 치료에 새로운 접근법을 제시한다. 억제제 유무와 관계없이 A형과 B형 혈우병 모두에서 3상 임상시험 효과를 입증했다. siRNA 기술을 활용해 항트롬빈 수치를 낮추고 트롬빈 생성을 촉진하는 방식으로, 최초의 항트롬빈 저하 RNA 치료제가 될 전망이다.

GSK가 개발한 ‘GSK-3536819’는 침습성 수막구균성 질환의 주요 원인인 5개 혈청군을 모두 표적으로 하는 1세대 5가 백신이다. 기존 허가된 ‘백세로’와 ‘멘비오’의 항원 성분을 결합했으며, 두 백신 모두 효능과 안전성이 입증된 바 있다.

암젠의 ‘임델트라(성분명 탈라타맙)’는 광범위 단계 소세포폐암을 위한 최초의 면역치료제다. ‘바이트(BiTE)’ 분자 기술을 활용해 T세포가 암세포를 공격하도록 유도하며, 암세포에서 주로 발현되는 DLL3 단백질을 표적으로 한다는 점에서 주목받고 있다.

모더나의 ‘mRESVIA(mRNA-1345)’는 2024년 5월 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 60세 이상 성인용 호흡기세포융합바이러스(RSV) 백신이다. 특히 영유아와 고령자에게 여전히 중요한 공중보건 문제로 남아있는 RSV 질환 부담을 줄이는 데 기여할 것으로 기대된다.

소비, 카르테시안 테라퓨틱스, 셀렉타 바이오사이언스가 공동 개발한 ‘SEL-212’는 월 1회 투여하는 새로운 통풍 치료제다. 페길화 요산분해효소와 면역 내성 기술을 결합해 기존 생물학적 치료제의 한계를 극복할 것으로 기대된다.

마지막으로 아르비나스와 화이자가 공동 개발한 ‘벱데게스트란트’는 최초의 프로탁(PROTAC) 단백질 분해제가 될 가능성이 높다. 에스트로겐 수용체 단백질을 표적으로 하며, 기존 치료제보다 더 완전한 분해 효과를 보여 유방암의 내분비 내성 극복에 새로운 가능성을 제시한다.

보고서는 AI와 머신러닝의 발전이 신약개발과 임상시험을 가속화하고, 비만 시장에서는 차세대 GLP-1 치료제가 혁신을 주도하며, 방사성 의약품이 항암 치료의 새로운 패러다임을 제시할 것으로 전망했다. 또한 유전자 편집 기술의 발전으로 개인 맞춤형 의학이 확대되고, 규제 프레임워크도 환자 중심으로 진화하고 있다고 분석했다.

클래리베이트 생명과학 및 헬스케어 부문 헨리 레비(Henry Levy) 사장은 “생명과학 분야의 혁신이 전례 없는 수준에 도달한 가운데, 이번 보고서는 미충족 의료 수요를 해결하고 기존 치료 패러다임에 도전하는 산업의 혁신 역량을 재확인했다”며 “지난해 선정된 13개 의약품 중 12개가 이미 승인·출시됐고 1개는 출시를 앞두고 있어 클래리베이트의 분석력을 입증했다”고 전했다.