‘리보세라닙’과 ‘캄렐리주맙’ 병용요법을 간암 1차 치료제로 개발 중인 엘레바 테라퓨틱스가 과학의 발전에 따라 미국 식품의약국(FDA) 규제도 변하고 있음을 강조하며 최신 규제 동향을 공유했다.

지난 29일 서울 용산구 서울드래곤시티에서 열린 ‘2024 국가임상시험지원재단 국제 콘퍼런스(KIC 2024)’의 ‘FDA & EMA Updates’ 세션에서 엘레바 테라퓨틱스의 운영총괄(COO)인 장성훈 부사장이 발표를 진행했다.

엘레바 테라퓨틱스에 합류하기 전 20년간 FDA에 몸담았던 장 COO는 이날 ‘FDA의 규제 과학: 신속 승인 경로와 항암제 용량 최적화 업데이트(Regulatory Science in FDA: Updates in Accelerated Approval Pathway and Oncology Drug Dose Optimization)’라는 주제로 발표를 이어갔다.

특히, 장 COO는 과학이 계속 변하기 때문에 규제 당국 또한 변화하는 과학에 맞춰 가이드라인을 업데이트할 수밖에 없다며, FDA의 신속 승인 경로와 항암제 용량 최적화(Oncology Drug Dose Optimization) 이니셔티브 ‘프로젝트 옵티머스(Project Optimus)’에 대해 소개했다.

장 COO는 규제 업데이트 과정에서 “FDA 내에서 워킹 그룹이 구성돼 가이드라인 초안을 마련하고, 외부 전문가들의 의견을 수렴하는 과정을 거친다”고 설명했다. 또 이러한 절차를 통해 최종 확정에 이르기까지 최소 6개월에서 최대 1년이 소요될 수 있으며, 변화하는 규제 환경에 맞춰 제약사들도 최신 규제 요건에 대응하기 위해 준비해야 한다고 언급했다.

장 COO는 신속 승인 경로가 중대한 질환 환자들에게 신속한 치료 기회를 제공하기 위해 마련된 것이라고 설명했다. 이 경로를 밟게 되면 기존의 임상적 목표치 대신 대체 지표(surrogate endpoint)를 활용해 조건부 승인이 부여되며, 이후 확증 임상시험(confirmatory clinical trial)을 통해 최종 승인 절차를 거치게 된다.

또한, 프로젝트 옵티머스(Project Optimus)는 항암제의 적정 용량을 찾기 위한 FDA의 새로운 접근법으로, 기존의 고용량 사용 원칙에서 벗어나 최적 용량 수준(optimal dose level)을 설정하는 것이 중요하다고 강조했다.

장 COO는 “항암제의 경우 용량이 과도하게 높아지면 오히려 효과가 떨어질 수 있다”며, “이중특이항체(bispecific antibody)와 같은 최신 항암제는 최적의 용량 설정이 필수적”이라고 덧붙였다.

발표 이후 최근 엘레바 테라퓨틱스가 FDA에 재심사를 신청한 리보세라닙+캄렐리주맙 병용요법의 신약 허가 재심사가 ‘Class 1(C1)’으로 이뤄지는지 ‘Class 2(C2)’로 이뤄지는지 묻는 질문에 장 COO는 “저희 케이스는 C2”라며 그 이유를 설명했다.

장 COO에 따르면, C2 기준은 FDA가 추가적인 안전성(security) 및 유효성(efficacy) 데이터를 요청할 필요가 있는지, 그리고 이로 인해 검토에 더 많은 시간이 필요한지를 기준으로 결정된다.

장 COO는 “이번 사례에서는 생산 현장 실사와 관련해 FDA가 재실사(re-inspection)을 요청했기 때문에 C2에 해당된다”면서, 추가 임상 연구나 추가 데이터 제출 요구 없이 생산 시설 검토가 중점이었다는 점을 강조했다.

또한, 장 COO는 일부 언론이 추가 임상 연구 필요성을 언급한 보도가 사실과 다르다며, “추가 임상시험은 필요하지 않다”고 선을 그었다.