고가의약품 급여기간 단축을 위해 추진 중인 ‘허가-평가-협상 연계제도 시범사업’ 대상 약제로 소아 희귀질환 치료제 '콰르지바'(성분명 디누툭시맙)와 '빌베이'(성분명 오데비시바트)가 선정됐다.

보건복지부 전문기자협의회가 입수한 자료에 따르면 복지부는 최근 이같은 내용을 담은 ‘시범사업 대상 약제 선정결과 등 안내’ 공문을 건강보험심사평가원 등 관련 단체에 발송했다.

레코르다티의 콰르지바는 12개월 이상 소아의 고위험 모세포종 치료에, 입센의 빌베이는 생후 12개월 이상 알라질증후군 환자 담즙정체성 소양증 치료에 각각 사용되는 신약이다.

복지부는 질환의 중증도, 대체약제 유무, 치료효과 여부, 전문가 의견 등을 종합적으로 고려해 시범사업 대상약제를 선정했다고 밝혔다.

시범사업은 해당 약제 판매 제약사가 식품의약품안전처에 품목허가를 신청하는 시점부터 개시된다. 이에 해당 제약사는 대상 약제에 대해 식약처에 혁신제품 신속심사(GIFT) 지정 절차를 신청해야 한다.

복지부는 "제약사에 GIFT 지정 절차 및 제출 자료 등을 신속히 준비하도록 요청했다"며 "시범사업 시행 관련 논의를 위한 실무협의체는 7~8월 경 개최할 예정"이라고 했다.

식약처 허가, 심평원 평가, 국민건강보험공단 협상 등은 통상적인 신약 평가 수준과 동등하게 진행된다.

복지부는 또 2023년도 하반기 수요 조사를 거쳐 2차 상업 대상을 선정할 예정이다. 1차 수요 조사에 포함돼 검토한 약제도 2차 대상 약제로 선정될 수 있다.

한편, 허가급여평가 연계제도는 신약 신속 사용을 위해 식품의약품안처 정식 시판허가 전이라도 안전성과 유효성이 평가되면 바로 급여등재 신청을 할 수 있도록 하는 제도다.

허가평가협상연계제도 대상은 기대 여명 1년 미만으로 생존을 위협하는 질환이거나 희귀질환 치료를 목적으로 하는 의약품이면서 기존 치료법이 없거나 기존 치료법보다 유효성 등에서 임상적으로 의미있는 약제다.

복지부는 수요조사를 통해 이같은 기준을 충족하는 국내외 제약사 제품 10여개를 놓고 선정 여부를 검토해 이번에 2품목을 최종 선정했다.