환자단체가 레코르다티코리아의 고위험군 및 재발성·불응성 신경모세포종 면역치료제 '콰지바주(성분명 디누툭시맙 베타)'의 급여 적용에 환영의 뜻을 밝혔다.

콰지바주는 정부가 고가의약품 급여기간 단축을 위해 추진 중인 ‘허가-평가-협상 연계제도 시범사업’의 첫 대상 약제다.

한국환자단체연합회는 지난 2일 논평을 통해 "콰지바주의 급여 등재는 생명과 직결된 신약의 신속한 환자 접근권 보장을 위한 중요한 첫걸음"이라고 평가했다.

콰지바주는 고위험군·재발성 신경모세포종 환자들에게 필수적인 치료제다. 신명모세포증은 대부분 5세 미만 소아에게서 발병한다.

환자단체연합에 따르면 정부와 레코르다티코리아는 환급형, 총액제한형, 성과 기반 환급형 유형의 위험분담제 적용에 합의했다. 이에 환자 본인부담금이 1인당 약제비 약 3억4,488만원의 5%인 1,722만원까지 줄어들게 됐다. 본인부담상한제를 적용하면 1,050만원까지 추가 경감이 이뤄진다. 급여 적용 대상 환자는 연간 37여명으로 추산된다.

환자단체연합은 콰지바주가 허가-평가-협상 연계제도 시범사업의 1호 약제로, 급여 등재 과정에서 품목 허가 전 급여기준을 마련하는 등 과정이 신속히 진행됐다고 평가했다.

콰지바주는 올해 5월 29일 제4차 암질환심의위원회에서 급여 기준이 정해진 뒤 6월 19일 식품의약품안전처 품목 허가를 받았다. 이후 8월 8일 열린 제8차 약제급여평가위원회에서 비급여 판정을 받았으나, 제약사의 재신청과 약평위 재심의를 통해 급여 적정성을 인정받았다.

환자단체연합은 "2023년 10월 26일 급여 신청 이후 2024년 12월 1일까지 약 13개월 만에 이뤄진 콰지바주의 건보 등재는 신속등재제도의 가능성을 보여주는 사례"라면서도 "(신약) 등재까지 걸린 시간이 여전히 길다는 점에서 여전히 개선이 필요하다"고 했다.

이어 "등재 과정에서 제약사에 7차례에 걸친 자료 보완 요청이 이뤄졌는데, 절차 지연의 주요 원인"이라며 "해당 제약사가 적극 협조했다면 5~6개월 만에 등재가 이뤄질 수 있었다는 점에서 제약사는 자료 제출에 더욱 신속하고 책임감있게 임해야 한다"고 당부했다.