입센코리아는 PFIC(진행성 가족성 간내 담즙정체) 치료제 '빌베이’(성분명 오데빅시바트)가 10월부터 건강보험 급여가 적용된다고 25일 밝혔다.

이에 따라 국내 PFIC 환자들은 간 이식 없이 경구용 치료제를 통해 질환을 관리할 수 있는 길이 열렸다.

PFIC는 유전적 결함으로 인해 담즙이 간에서 제대로 배출되지 못하고 축적돼 간 손상을 유발하는 희귀 질환이다. 대부분 영유아기에 발병하며 극심한 소양증(가려움증), 성장 지연, 간 기능 저하를 동반한다. 궁극적으로는 간 이식이 유일한 대안이었다. 국내 PFIC 환자는 수십명대로 추정된다.

국내 PFIC 전문가들은 일제히 '빌베이'의 건강보험 적용에 환영의 뜻을 밝혔다.

세브란스병원 소아청소년과 고홍 교수는 “PFIC 환아는 밤낮 없이 가려움에 시달리며 정상적인 생활이 어렵다. '빌베이'는 단순한 약제가 아니라 아이와 가족의 삶을 되찾아주는 치료 옵션으로서 의미가 크다”며, “간 이식 없이도 질환을 관리할 수 있다는 점에서 치료 패러다임의 전환이라 할 수 있다”고 밝혔다.

서울대병원 소아청소년과 고재성 교수 또한 “PFIC 증상 치료제 빌베이는 PFIC 환자에서 담즙산 수치를 유의미하게 낮추고 소양증을 개선하는 효과를 입증한 치료제로, 특히 장기 복용 시 간 기능 보존 가능성까지 기대할 수 있어 환자 예후에 긍정적인 영향을 줄 수 있다”고 설명했다.

한국희귀·난치성질환연합회 김재학 회장은 “그동안 PFIC 환자와 가족들은 간 이식 외에는 선택지가 없는 막막한 상태였다”며, “이번 건강보험 적용으로 환자 사용 가능화는 단순한 치료제 도입을 넘어 극희귀질환 환자도 치료받을 권리가 있다는 사회적 메시지를 담고 있다”고 말했다.

'빌베이'는 2023년 신약의 허가 및 급여 등재 절차를 병행함으로써 기간을 단축하기 위해 마련된 보건복지부의 ‘허가-평가-병행 시범사업’의 1호 약제다.

입센코리아 양미선 대표는 “희귀질환 치료제에 대한 접근성을 높이기 위해 시범 사업을 도입한 정부의 적극적인 노력에 깊이 감사드린다. 입센은 앞으로도 치료 공백이 존재하는 희귀질환 분야에서 환자들에게 새로운 희망을 제공할 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다.