메드팩토(대표 김성진)는 골육종 환자 치료 대상 백토서팁 단독요법이 유럽 의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(Orphan Medicinal Product Designation, OMPD)으로 지정됐다고 27일 밝혔다.

유럽에서 희귀의약품 지정을 받으면 희귀의약품의 허가 등과 관련해 전체 또는 일부 수수료를 감면받을 수 있다. 또한 연구개발 단계에서 EMA의 신약 사전상담을 받을 수 있다. 아울러 의약품 허가 취득 시 10년간 독점권이 인정된다.

백토서팁의 골육종 치료제 희귀의약품 지정은 미국 식품의약국(FDA)에 이어 두 번째다. 백토서팁은 지난 2021년 FDA로부터 골육종 치료 희귀의약품으로 지정받았다.

메드팩토에 따르면, 백토서팁은 골육종 전임상 연구에서 골육종 암세포의 성장과 폐 전이를 현저하게 억제시켜 생쥐의 생존율을 100% 개선시켰다.

메드팩토는 지난해 8월 미국 FDA로부터 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법 1/2상 임상시험을 승인받았고, 지난 5월 첫 환자 투여를 완료했다. 1/2상은 재발 난치성 혹은 진행성 골육종을 앓고 있는 14세 이상 청소년 및 성인환자를 대상으로 진행된다.

메드팩토 관계자는 “미국에 이어 유럽에서도 희귀의약품으로 지정받음에 따라 골육종 치료제로써 백토서팁의 대한 가치는 더욱 높아질 것”이라면서 “백토서팁의 신속한 개발로 마땅한 치료제가 없는 골육종 환자들에게 치료 희망을 줄 수 있었으면 한다”고 말했다.