국내에서 개발된 첫 토종 CAR-T 치료제 후보물질 1상 임상시험 결과가 해외 학회에서 공개될 예정이다. 해외 연구진을 상대로 국내 CAR-T 치료제 개발 가능성을 선보일 예정일 만큼, 그 결과에 관심이 집중된다.

큐로셀이 오는 6월 열리는 유럽혈액학회(EHA 2022)에서 자사의 CAR-T 치료제 후보물질 '안발캅타진 오토류셀' 국내 1상 결과를 공개한다고 지난 16일 밝혔다.

이날 큐로셀은 오는 6월 11일(현지시간) 유럽혈액학회 학회장 Hall A7에서 구두발표(Abstract number S214)를 진행할 계획이라고 설명했다.

아울러, 세계보건기구(WHO)로부터 자사 CAR-T 치료제 후보물질에 대한 국제일반명 '안발캅타진 오토류셀(anbalcabtagene autoleucel)', 약칭 '안발셀(anbal-cel)'을 부여받았다고 밝혔다.

앞서 큐로셀이 공개한 초록에 따르면, 안발셀을 투약 받은 재발성, 불응성 미만성 거대 B 세포 림프종 환자 9명 중 7명의 환자가 완전관해에 도달했다. 이번에 공개된 결과는 2021년 4월부터 2022년 1월까지 삼성서울병원에서 진행된 국내 최초 CAR-T 치료제 1상 결과다.

큐로셀에 따르면, 1상에서 안발셀의 안전성과 유효성 확인을 위해 최저용량, 중용량 그리고 고용량까지 총 9명에게 투여했으며, 최저용량 3명을 포함해 총 7명에서 완전관해가 관찰됐다.

저용량을 투여받아 완전관해에 도달한 환자 중 2명은 1년이 지난 현재도 완전관해를 유지하고 있으며 다른 환자들의 반응 지속여부를 관찰 중이라는 게 큐로셀 측 설명이다.

또 큐로셀은 1상에서 안발셀의 용량제한 독성은 관찰되지 않았고, CAR-T 치료제의 대표적인 부작용인 사이토카인방출증후군 3등급 1건이 보고됐다고 설명했다. 3등급 이상 부작용 중 신경독성은 발견되지 않았다는 설명이다.

큐로셀은 현재 삼성서울병원, 서울아산병원, 서울대병원, 국립암센터, 부산대병원 등 국내 병원에서 미만성 거대 B 세포 림프종 환자를 대상으로 하는 안발셀 2상을 진행하고 있다.

큐로셀 관계자는 "국내에서 처음으로 진행한 CAR-T 치료제의 임상 결과를 세계적인 권위를 자랑하는 유럽혈액학회에서 구두로 발표하게 되어 매우 기쁘게 생각한다"며 "1상을 통해 OVIS 기술이 적용된 안발셀의 체내 세포증식능력이 향상되었음을 관찰할 수 있었고, 그 결과가 좋은 치료효과로 나타난 것으로 생각한다"고 평가했다.

이어 "부작용에 대한 판단을 1상에서 결론 내리기는 이르지만 사이토카인방출증후군과 신경독성 부작용이 많이 관찰되지 않은 점은 다행스럽게 생각한다"고 덧붙였다.

이날 큐로셀은 백혈병을 대상으로 한 안발셀 추가 임상 계획도 공개했다.

이 관계자는 "1상에서 확인한 안발셀의 효능과 안전성 자료를 바탕으로 추가 적응증인 성인 백혈병 임상시험도 준비 중이며, 올 하반기 환자 등록을 시작할 예정"이라며 "해당 임상시험은 강남성모병원의 이석 교수를 포함한 주요 연구자와 진행할 예정"이라고 밝혔다.