한미약품과 GC녹십자가 공동 개발 중인 파브리병 신약 ‘LA-GLA(코드명 HM15421/GC1134A)’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD) 지정을 받았다.

현재 파브리병 치료는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 효소대체요법(Enzyme Replacement Therapy, ERT)이 주를 이룬다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한 번씩 병원에 가서 수 시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등이 한계로 지적된다.

반면 LA-GLA는 ‘세계 최초 월 1회 피하 투여 용법’으로 개발, 기존 치료제들의 한계를 개선할 것이란 기대를 받고 있다.

한미약품은 지난 2월 미국 샌디에이고에서 열린 ‘WORLD Symposium 2024’에서 LA-GLA가 기존 치료제 대비 신장 기능, 혈관병 및 말초신경 장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 연구 결과 2건을 발표한 바 있다. 이 같은 연구 결과를 토대로 GC녹십자와 함께 LA-GLA의 글로벌 임상시험계획(IND) 신청을 준비하고 있다.

한미약품과 GC녹십자 관계자는 “희귀의약품 분야 신약개발은 인류 건강을 위해 존재하는 제약기업의 사명과 같은 일”이라며 “희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질 향상을 위해 새로운 치료 패러다임을 지속적으로 개발하고 제시하겠다”고 전했다.

한편, 미국에서 ‘희귀의약품 지정’은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품에 지정되면 신약 허가 심사비용 면제, 세금 감면, 동일 계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다.