한미약품은 최근 독일 함부르크에서 열린 ‘Update on Fabry Disease 2024’에서 희귀 유전성 대사질환 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(코드명 HM15421/GC1134A)’가 기존 치료제 대비 신장 기능, 혈관병 및 말초신경장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인됐다고 밝혔다.

LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 ‘세계 최초 월 1회 피하 투여 용법’으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약으로, 기존 치료제들의 한계점을 개선한 차세대 지속형 효소대체요법 치료제다.

이 자리에서 한미약품은 LA-GLA의 우수한 세포 내 약물 안정성을 토대로 파브리병 환자의 신장 기능에 중요한 역할을 담당하는 족세포(podocytes)의 세포 사멸을 억제하는 것을 기전적으로 입증한 결과를 공개했다.

또 한미약품은 LA-GLA가 말초감각 기능 및 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변을 유의적으로 개선하는 것은 물론, 혈관벽 두께 증가로 인한 혈관병을 효과적으로 개선한다는 내용도 발표했다.

한미약품은 “이를 토대로 파브리병 환자에게 발생하는 신경성 통증, 감각 이상 등의 신경 증상과 심근병증, 판막 질환 등 심혈관계 질환을 예방할 수 있을 것”이라고 전했다.

한편 한미약품은 글로벌 IND를 통해 LA-GLA의 임상 연구 신청을 앞두고 있다.