진성적혈구증가증 치료제 '베스레미(성분명 로페그인터페론알파-2b)'와 3세대 브루톤 티로신 키나아제(BTK) 억제제 '제이퍼카(성분명 퍼토브루티닙)'의 급여 신설과 다발골수종 항체 치료제 '다잘렉스(성분명 다라투무맙)'의 급여 확대에 청신호가 켜졌다.

건강보험심사평가원은 지난 8일 2025년 제5차 약제급여평가위원회(이하 약평위)를 열고, 이 같은 심의 결과를 발표했다.

먼저 약평위는 베스레미의 급여 신설 안건에 대해 급여 적정성이 있다고 인정했다. 베스레미가 국내에 도입된 지 3년 반이 지나서야 급여 8부 능선을 넘어선 것이다.

베스레미는 국내에 희귀의약품으로 지정된 이후 2021년 10월 식품의약품안전처(이하 식약처) 허가를 받아 진성적혈구증가증 환자들에게 쓰이고 있는 약제로, 1차 약제인 '하이드록시우레아' 치료 실패 환자의 치료 대안으로 주목받아 왔다.

베스레미는 3세대 모노-페길화 인터페론으로서, 진성적혈구증가증의 원인이 되는 JAK2 돌연변이 세포를 제거하는 기전을 갖는다. 기존 인터페론 제제보다 투여 주기가 길고 부작용을 줄여 장기 치료에 적합하도록 개발됐으며, 조혈모세포에 직접 작용해 병의 근본 원인을 제어하는 효과를 보인다.

이번 약평위 통과로 향후 국민건강보험공단(이하 건보공단)과의 약가협상, 건강보험정책심의위원회(이하 건정심) 의결 등을 거치면 베스레미의 건강보험 급여 등재가 이루어질 전망이다.

또한 릴리가 개발한 3세대 BTK 억제제 제이퍼카도 '향후 제약사의 근거자료 등 제출' 조건부로 급여 적정성을 인정받았다.

제이퍼카는 재발·불응성 외투세포림프종(MCL) 치료를 위한 희귀의약품으로, 작년 8월 식약처 허가를 받고 약 9개월 만에 약평위를 문턱을 넘어섰다.

기존 1~2세대 약제(이브루티닙, 자누브루티닙 등)는 BTK 단백질의 'C481' 시스테인에 공유결합해 비가역적으로 억제하지만, 제이퍼카는 비공유적(가역적)으로 BTK에 결합하는 최초의 비공유결합 BTK 억제제다.

이 독자적 결합 방식 덕분에, 기존 약제 투여 후 나타나는 BTK 돌연변이(C481S 등)에도 영향을 덜 받아 내성이 생긴 종양에서도 효과를 발휘할 수 있다.

이번 약평위 통과를 계기로 이후 빠른 급여 협상이 진행되면, 그동안 1~2 세대 BTK 억제제 내성으로 갈 곳 없던 국내 환자들에게 새로운 희망을 제공할 전망이다.

같은 날 얀센 다잘렉스의 급여 확대 안건도 심의돼 통과됐다. 약평위가 위험분담제(RSA)를 통해 급여되고 있는 다잘렉스의 사용범위 확대에 대해 적정성이 있다고 인정한 것이다.

항 CD38 단일클론항체인 다잘렉스는 지난 2017년 11월 재발·불응성 다발골수종 환자의 4차 단독요법으로 첫 허가 후 2019년과 2020년 5가지 1·2차 적응증을 확대한 바 있다.