국내 첫 소아 연골무형성증 치료제가 식품의약품안전처 승인을 받았다.

식약처는 골단(성장판)이 닫히지 않은 4개월 이상 소아의 연골무형성증 치료에 사용하는 희귀의약품 ‘복스조고주(성분명 보소리타이드)’을 허가했다고 31일 밝혔다.

연골무형성증은 연골세포 증식 및 분화 조절 유전자인 FGFR-3(섬유모세포 성장 인자 수용체-3) 돌연변이로 인해 발생하는 골성장 관련 유전질환이다. 복스조고주는 FGFR-3 신호를 억제해 연골세포의 증식 및 분화를 유도함으로써 연골 내 뼈 형성을 촉진한다.

미국 바이오텍 바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)이 개발했으며 국내에는 삼오제약이 도입했다.

복스조고주는 지난 2021년 11월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 5세 이상 소아 연골무형성증 환자의 선형 성장 촉진 목적으로 가속 승인을 받았다. 이후 지난 2023년 10월 5세 미만 소아까지 적응증이 확대돼 전 연령대 소아 환자에게 사용이 가능해졌다.

식약처는 지난해 7월 복스조고주를 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 제10호 제품으로 지정한 바 있다.

식약처는 “기존에는 소아 연골무형성증 환자에 대한 치료제가 없었으나, 해당 치료제 허가에 따라 소아 연골무형성증 환자에 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다”며 “앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 희귀･난치질환 환자에게 새로운 치료제가 신속하게 공급되어 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.