한미약품의 NASH(비알코올성지방간염) 치료 신약 개발에 청신호가 켜졌다.

한미약품은 '독립적데이터모니터링위원회(IDMC)'가 현재 진행 중인 후보물질 ‘에포시페그트루타이드(개발명 HM15211)’ 글로벌 2상 임상시험에 대해 ‘계획 변경 없이 지속 진행(continue without modification)’을 권고했다고 15일 밝혔다.

IDMC는 진행 단계 임상시험에서 환자의 안전과 약물 효능 등을 모니터링하는 전문가 그룹이다. 임상시험 안전성과 과학적 타당성을 확보하기 위한 목적으로 운영되며, 임상 지속, 환자모집 연기, 임상 디자인 수정, 임상 중단 등을 임상 주체에 권고한다.

IDMC는 앞서 안전성 프로파일을 토대로 한미약품에 세 차례 지속 개발 권고를 전달한 바 있다. 여기에 더해 이번 지속 개발 권고는 유효성을 추가로 평가한 중간 분석 결과를 바탕으로 내린 권고라는 점에서 의미를 지닌다.

이번 IDMC 권고에 따라 한미약품은 특정 용량군 제외 없이 임상을 끝까지 진행할 수 있게 됐다. 중간 결과를 통해 유효성 측면에서 무용하다고 판단되는 용량군이 없는 것으로 확인됐다는 게 한미약품의 설명이다.

한미약품은 현재 섬유증을 동반하고 간 생검(Liver biopsy)으로 확증된 NASH 환자들을 대상으로 위약 대비 치료 유효성, 안전성, 내약성 등 확인을 위한 2상을 미국과 한국에서 진행하고 있다.

한미약품 관계자는 “세부적인 데이터는 해당 임상 시험이 이중맹검(double blind) 디자인으로 진행되고 있어 확인할 수 없지만, IDMC 권고는 약물의 유효성과 안전성 측면에서 기대 수준을 충족하고 있다는 점을 시사한다”고 설명했다.

다만, 한미약품은 이번 중간분석 결과가 최종적인 결과를 보장하는 것은 아니며, 최종 임상시험 결과가 발표되기 전까지는 확정적 결론을 내릴 수 없다고 덧붙였다.

이 관계자는 “이번 중간 분석 결과와 IDMC 권고를 통해 약물의 효능과 안전성, 나아가 글로벌 신약 개발 잠재력을 확인할 수 있었다”며 “환자들에게는 새로운 치료법에 대한 희망을 주고, 관련 기관과 의료진에게는 향후 연구 과정들에 더욱 주목하게 하는 계기가 될 것”이라고 말했다.

한편, 에포시페그트루타이드는 한미약품의 랩스커버리 기술이 적용된 삼중작용 치료제(LAPSTriple Agonist)로, 체내 에너지 대사량을 증가시키는 글루카곤(Glucagon), 인슐린 분비 및 식욕 억제를 돕는 GLP-1, 인슐린 분비 촉진 및 항염증 작용을 하는 GIP 수용체를 동시에 활성화한다.

미국 식품의약국(FDA)은 지난 2022년 7월 에포시페그트루타이드를 NASH 치료를 위한 패스트트랙(Fast Track) 개발 의약품으로 지정했으며, PCB(원발 담즙성 담관염) 및 PSC(원발 경화성 담관염), IPF(특발성 폐 섬유증) 치료를 위한 희귀의약품(Orphan Drug Designation)으로도 지정한 바 있다.

이밖에도 한미약품은 지난 2020년 8월 미국 MSD에 1조원 규모로 라이선스 아웃한 이중작용 NASH　신약 후보물질 ‘에피노페그듀타이드(개발명 HM12525A)' 개발에도 참여하고 있다. MSD가 주도한 글로벌 2a상이 최근 종료됐으며, 오는 6월 열리는 유럽간학회(EASL)에서 해당 임상 연구 결과가 발표될 예정이다.