한독의 새 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 ‘엠파벨리주(성분명 페그세타코플란)’가 국내에서 승인됐다.

식품의약품안전처는 지난 4월 29일 ‘엠파벨리주(성분명 페그세타코플란)’를 허가했다고 밝혔다. 국내 허가 적응증은 성인의 발작성 야간 혈색소뇨증이다.

엠파벨리주는 선천성 체내 면역 체계의 일부인 보체 단백질 C3 및 C3b에 결합해 보체연쇄반응을 저해, 혈관 안팎의 용혈을 억제하는 의약품이다.

국내에서 이미 승인된 아스트라제네카의 ‘솔리리스(에쿨리주맙)’, ‘울토미리스(성분명 라불리주맙)’가 보체 C5 억제제라는 점에서 기전에 차이가 있다. 정맥주사 제형인 솔리리스, 울토미리스와 달리 피하주사라는 점도 특징이다.

국내 허가사항에 따르면, C5 억제제에서 엠파벨리주로 전환하는 환자의 경우 처음 4주 동안 갑작스러운 약물 중단으로 인한 용혈의 위험을 최소화하기 위해 기존에 투약 중인 C5 억제제 치료 용량에 추가적으로 엠파벨리주 1,080㎎을 주 2회 투여해야 한다. 4주 이후에는 엠파벨리주를 단독 투여하기 전 C5 억제제 투여를 중단해야 한다.

발작성 야간 혈색소뇨증은 X-염색체에 체성 돌연변이로 인해 적혈구가 보체반응에 민감해 혈관 내/외 용혈을 유발하는 질환으로, 임상적으로는 조혈모세포가 감소된 재생불량성 빈혈로 나타난다. 또 피로감, 만성 용혈로 인한 황달, 간·비종대, 용혈성 빈혈, 조혈 결핍, 정맥 혈전으로 인한 증상이 나타난다.

식약처는 엠파벨리주 승인에 대해 “성인의 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 치료제 선택 폭을 확대하는 데 도움을 줄 것으로 기대한다”며 “앞으로도 규제 과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 심사‧허가하여 환자에게 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정”이라고 전했다.