“(올해 2월부터 첨단재생의료 치료제도가 시행됐지만) 아직 치료에 관한 계획은 제출되지 않았다. 현장에 가이드라인이 제대로 알려지고 있어 조만간 치료 계획 신청도 들어올 것으로 생각된다.”

지난 7일 서울 코엑스에서 열린 바이오코리아 2025에서 보건복지부 재생의료정책과 정순길 과장은 첨단재생의료 치료제도에 대해 이같이 말했다. 이날 정 과장은 '첨단재생의료: 새로운 의료 패러다임의 시작'을 주제로 열린 세션에서 '첨단재생의료 지원 정책 현황 및 미래 방향'에 대해 발표했다.

첨단재생의료 치료제도는 사전에 임상연구(중·고위험) 등을 통해 검증된 재생의료 기술을 첨단재생바이오 심의위원회의 심의를 거쳐 중대·희귀·난치 질환 치료에 이용할 수 있도록 허용하는 것이 골자다.

대체 치료제가 없는 희귀난치 질환자에게 새로운 치료기회를 제공하는 것은 물론 치료 결과에 대한 분석 및 평가를 토대로 의약품 허가 등 재생의료기술 발전을 도모하기 위해 신설됐다. 기존 임상연구에만 한정됐던 첨단재생의료법을 개정해 산업계의 의약품 개발까지 촉진한다는 것이 핵심이다.

정 과장은 “안전성과 유효성만 확인하는 정부 R&D 지원 방식에서 더 나아가 연구자나 기업들도 새로운 산업적 활로를 모색할 수 있는 것이 이번 개정의 핵심”이라며 “기존 임상연구가 상업적 결실은 물론 치료적 활용까지 될 수 있도록 제도를 만들었다”고 말했다.

그러면서 그는 “일반적으로 국내에서 의약품은 식약처의 허가와 건강보험심사평가원을 거쳐야 환자들에게 처방될 수 있는 구조인데 (첨단재생의료 치료제도를 활용하면) 심위위원회의 심의만 거치면 돼 의약품 허가 등 대폭 절차를 줄일 수 있다”고 설명했다. 이어 “임상연구 결과가 다양하게 치료제도로 이용될 수 있도록 식약처에서 안전성이 입증된 연구에 대해서는 전향적인 지원을 해 나갈 계획”이라고 덧붙였다.

이 같은 치료제도 개정안에 대해 산업계는 환영하는 분위기다. 다만 과학기술이 발전에 따라 첨단바이오의약품의 범위를 확장해야 한다는 의견과 함께 치료제도 활성화를 위해 제도를 고도화 해야 한다는 지적이 나온다. 현재 첨단재생의료법 내에 첨단바이오의약품은 세포치료제, 유전자치료제, 조직공학제제, 융복합제제가 포함된다.

첨단재생의료산업협회 노경환 정책위원회 정책위원은 “2월 개정안의 주요 변화는 산업계에서 임상을 통해 치료 비용을 청구할 수 있는 것”이라며 “임상연구 결과를 차상위 임상으로 갈 수 있도록 하는 것 역시 살펴볼 만한 부분”이라고 설명했다.

노 위원은 “일본에서도 생체 내(in vivo) 유전자치료제를 활용하기 위해 법 개정이 진행됐다. 우리도 이러한 부분을 첨단재생의료법 내에서 활용될 수 있도록 사회적 논의가 필요하다”고 지적했다.

그러면서 “치료제도가 잘 활용되기 위해선 첨단바이오의약품과 기존 임상 연구를 연계할 수 있는 고도화된 체계가 필요하다”며 “작년에 의약품 개발시 첨단재생의료 임상연구 결과 활용을 위한 가이드라인이 발간됐다. 어느 정도 임상연구가 진행됐다면 상업화 임상 개발로 이어질 수 있는 기반이 필요하다”고 덧붙였다.