진성적혈구증가증 치료제 '베스레미(성분명 로페그인터페론알파-2b)'가 6년 추적분석 결과를 통해 저위험군과 고위험군에서 유의미한 혈액적 반응을 확인해 효과를 재입증했다.

파마에센시아코리아(대표 문학선)는 제 64차 미국혈액학회(American Society of Hematology, ASH)에서 베스레미의 유럽 6년 임상 및 국내 임상 결과를 포함한 다수 임상 결과를 공개했다고 14일 밝혔다.

베스레미는 진성적혈구증가증을 일으키는 골수 내 변이 세포를 선택적으로 제거하는 3세대 모노-페길화 인터페론이다.

진성적혈구증가증은 골수의 줄기세포 내 돌연변이로 인해 혈액 농도가 과도하게 진해져 뇌졸중, 심장마비와 같은 질환 발병 위험을 높이는 만성 희귀 혈액질환이다. 적절한 치료를 하지 않으면 골수섬유화증, 급수 골수성 백혈병과 같은 악성암으로 진행된다. 국내에는 4000여 명의 환자가 있을 것으로 추정된다.

ASH에서 PROUD/CONTINUATION-PV 임상 결과를 발표한 프랑스 파리 시티대학의 쟌 쟈크 킬라드지안 박사에 따르면 베스레미는 저위험군과 고위험군에서 각각 80.4%, 65.3%로 높은 혈액학적 반응을 6년 이상 유지했으며 베스레미로 치료받은 대부분의 환자들은 위험군에 관계없이 6년 이후 사혈치료가 필요하지 않았다.

혈전증 과거병력 및 나이에 따른 위험군 별 비교 시 저위험군이 고위험군보다 통계적으로 유의미하게 높은 혈액학적 반응과 분자생물학적반응을 달성했으며 낮은 이상반응을 보였다.

이날 가톨릭대학교 서울성모병원 혈액내과 이성은 교수는 하이드록시우레아 치료 경험이 없는 환자와 치료에 실패한 국내 환자들을 대상으로 진행한 대한혈액학회 산하 골수증식종양연구회의 연구자주도임상 결과를 발표했다.

해당 연구는 저용량으로 시작해 용량 증량 기한이 길었던 미국, 유럽 허가 임상과 달리 초기 용량을 250mcg로 시작해 4주 뒤 500mcg로 증량 후 2주 단위로 지속 투여해 완전혈액학적 반응과 분자생물학적 반응의 상관관계를 관찰했다. 이 교수는 "이전 임상과 달리 빠른 용량 증량이었음에도 약제와 관련된 유해한 부작용 없이 완전혈액학적 반응과 분자생물학적 반응을 달성했다"고 밝혔다.

이 외에도 하이드록시우레아 내성 또는 불내약성이 있는 환자를 대상으로 진행된 2상 임상 결과도 발표됐다. 베스레미가 2차 치료제로 임상 결과를 발표한 것은 이번 미국혈액학회가 처음이다. 베스레미는 하이드록시우레아 치료에 실패한 환자를 대상으로 진행했음에도 24주차에 51.85%라는 높은 완전혈액학적 반응을 보였다.