한미약품은 비알코올성 지방간염(NASH) 치료제로 개발 중인 신약 물질 'HM15211' 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았다고 5일 밝혔다.

이번 희귀의약품 지정은 기존에 타깃으로 한 NASH가 아닌 원발 경화성 담관염(PSC)으로 받았다. 원발 경화성 담관염은 원인 미상의 간내 및 간외 담도의 염증과 섬유화로 발생하는 만성 진행성 담즙 정체성 간질환으로 환자수가 극히 적은 희귀질환이다.

HM15211은 GLP-1 수용체, 글루카곤 수용체 및 GIP 수용체의 동시 자극을 통해 과도한 간 담즙산 축적을 막고 간 염증 및 섬유증을 억제하는 기전이다.

FDA 희귀의약품 지정은 희귀∙난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다.

한미약품 대표이사 권세창 사장은 "지금까지 한미약품이 개발중인 혁신신약 후보물질 중 미국과 유럽에서 희귀의약품으로 지정된 건수가 총 9건에 달한다"며 "희귀질환으로 고통받는 환자들을 위해 지속적인 연구개발을 바탕으로 조속한 상용화에 전력을 다하겠다"고 말했다.