한독이 국내 도입한 급성 골수성 백혈병 치료제 '빅시오스(성분명 시타라빈/다우노루비신)'가 보험급여 8부 능선을 넘어섰다.

반면, 소아 신경모세포종 치료에 희귀의약품으로 지정돼 허가-평가-협상 병행 시범사업 1호 약물로 선정된 레코르다티코리아의 '콰지바(성분명 디누툭시맙베타)'는 약제급여평가위원회로부터 급여 적정성을 인정 받지 못해 보험급여에 제동이 걸렸다.

건강보험심사평가원은 지난 8일 2024년 제8차 약제급여평가위원회(이하 '약평위')를 열고, 이 같은 심의 결과를 발표했다.

빅시오스는 한독이 아일랜드 제약회사인 재즈 파마슈티컬스(Jazz Pharmaceuticals)로부터 도입한 백혈병 치료제다.

지난 2022년 11월 식품의약품안전처로부터 '새로 진단받은 치료 관련 급성 골수성 백혈병(t-AML) 또는 골수이형성증 관련 변화를 동반한 급성 골수성 백혈병(AML-MRC) 치료'에 허가 받았다.

빅시오스는 기존 치료 성분인 '다우노루비신'과 '시타라빈'을 1:5 몰비(molar ratio)로 혼합한 리포좀 제형으로, 골수에서 고농도로 머무르는 시간을 연장시키고 백혈병 세포에 대한 선택성을 높임으로써 항 종양 효과를 개선시켰다.

한독은 빅시오스 도입과 동시에 예후가 좋지 않은 고위험 AML 환자를 대상으로 급여 출시를 꾀했지만 첫 번째 급여 도전에 고배를 마신 바 있다.

이후 빅시오스 급여에 재도전한 한독은 국내 허가 1년 만인 작년 11월 첫 관문인 암질환심의위원회를 통과하고 심사 기한 막바지인 올해 8월이 되어서야 약평위 문턱을 넘어섰다.

빅시오스는 향후 진행되는 국민건강보험공단과의 약가 협상을 거쳐 보건복지부 건강보험정책심의위원회 의결을 받게 되면 연내 급여 적용될 전망이다.

한편, 허가-평가-협상 병행 시범사업 1호 약물로 선정돼 업계 관심을 한몸에 받은 소아 신경모세포종 치료제 '콰지바'는 약평위로부터 비급여 결정을 받았다.

콰지바는 지난 6월 식약처로부터 '이전에 유도 화학요법 이후 부분반응 이상을 보인 후 골수 제거 요법과 줄기세포 이식을 받은 이력이 있는 고위험군 및 재발∙불응성인 만 12개월 이상의 소아 신경모세포종 환자' 치료에 허가 받아 곧바로 약평위 안건으로 상정됐지만 급여 적정성을 인정 받지 못했다.

레코르다티코리아는 '국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙'에 따라 약평위 결과 통보 후 30일 이내 재평가를 신청할 수 있으며, 제출된 내용은 추후 개최되는 약평위에서 재심의를 받을 수 있다.