작년 '텝메코(성분명 테포티닙)'의 급여 도전에 첫 실패를 맛본 머크가 데이터 보충, 환자지원프로그램 가동 등 만반의 준비를 마치고 재도전에 나서 귀추가 주목된다.

텝메코는 지난 2021년 11월 'MET 엑손 14 결손(skipping)이 확인된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자 치료'에 식품의약품안전처 허가를 받으며 처음 등장했다.

이후 머크는 식약처 허가를 받은 지 1년이 훌쩍 지나서야 텝메코의 첫 급여 도전에 나섰지만, 작년 2월 급여 첫 관문인 암질환심의위원회에서 급여기준 설정에 실패하자 급여신청을 자진 취하했다.

텝메코는 MET 엑손 14 결손을 가진 비소세포폐암 환자가 극히 드물어 대규모 3상 임상시험 수행이 어렵다는 이유로 2상 임상시험(VISION 연구)에서 도출된 초기 객관적반응률(overall response rate, ORR) 및 반응지속기간(duration of response, DoR) 데이터로 허가를 받았는데, 암질심은 이 데이터가 텝메코의 임상적 유효성을 입증하기엔 불충분하다고 본 것이다.

하지만 머크는 포기하지 않고 절치부심(切齒腐心)하며 다음 기회를 준비했다. VISION 연구의 업데이트 된 데이터를 추가해 작년 10월 텝메코의 두 번째 급여 도전에 나선 것이다.

텝메코는 한국과 마찬가지로 미국에서도 VISION 연구의 초기 데이터를 근거로 해 신속 승인을 받은 바 있는데, 최근 머크 본사는 이 업데이트된 데이터를 미국 식품의약국(FDA)에 제출해 텝메코의 허가를 정식 승인으로 전환하는 데 성공했다.

업데이트된 데이터에는 161명의 환자가 추가됐고, 28개월의 추적관찰 기간이 추가된 반응지속기간 평가 결과가 포함됐다.

데이터에 따르면, 치료 경험이 없는 164명의 환자에서 텝메코의 ORR은 57%였으며, 반응한 환자의 40%는 반응기간이 12개월 이상 지속된 것으로 나타났다. 또한 이전에 치료 경험이 있는 149명의 환자에서도 텝메코의 ORR은 45%였으며, 반응한 환자의 36%는 반응기간이 12개월 이상 지속됐다.

MET 억제제 등장 이전 백금기반 화학요법 및 면역항암제 등 기존 치료에 환자들의 ORR이 30%를 밑돌고, 무진행생존기간(Progression-Free Survival, PFS) 역시 5개월이 채 되지 않았던 것과 비교하면 상당한 진전을 이룬 것.

해당 데이터는 머크가 작년 10월 심평원에 제출한 급여 신청 서류에도 포함된 것으로 알려져, 이번엔 암질심으로부터 임상적 유효성을 인정 받을 수 있을지 주목되는 부분이다.

뿐만 아니라 머크는 텝메코의 급여 신청과 동시에 환자지원프로그램을 가동했다.

전액본인부담으로 텝메코 치료를 받고 있는 환자들에게 약제비의 일부를 지원하겠다고 나선 것이다. 지원 기간은 작년 10월 1일(2023년 7월 1일 이후 치료 받은 환자에서도 소급 적용)부터 보험 급여 전까지다.

머크 관계자는 "연내 텝메코 급여를 목표로 최선의 노력을 다하고 있다"고 전해왔다.