GC녹십자(대표 허은철)는 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)로부터 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 ‘GC1130A’에 대한 1상 임상시험계획서(Clinical Trial Notification, CTN)를 승인받았다고 12일 밝혔다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오혁신신약(First-in-Class)으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식(Intracerebroventricular injection)이다. 이 방식은 GC녹십자의 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에 적용돼 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.

GC녹십자는 GC1130A가 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 1상 IND 승인을 받고 지난달 국내 IND 승인을 받은데 이어, 이번 일본 PMDA승인을 받아 ‘GC1130A’의 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 것으로 예상하고 있다.

GC녹십자 관계자는 "미충족 의료 수요가 큰 질환인 만큼, 산필리포증후군(A형)으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.

한편, GC1130A는 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군(A형)에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로서 가능성을 인정받고 있다. 지난 2023년 미국(FDA)에서 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로, 올해에는 유럽(EMA)에서 희귀의약품(ODD)으로 각각 지정됐다. 이와 함께 지난 6월에는 FDA로부터 패스트트랙으로 지정(Fast Track Designation)받은 바 있다.