노바티스가 개발한 신경내분비종양 치료제 '루타테라(성분명 루테튬(177Lu)옥소도트레오타이드)'가 환자지원프로그램 종료 시기에 맞춰 정식 급여등재 목록에 이름을 올리며, 환자들의 경제적 부담을 크게 줄일 수 있게 됐다.

한국노바티스는 루타테라가 보건복지부 고시에 따라 3월 1일부터 '절제가 불가능하고 분화가 좋은 소마토스타틴 수용체 양성의 진행성 및/또는 전이성 위장관 신경내분비종양(gastrointestinal neuroendocrine tumour, GI-NET) 성인 환자의 3차 이상, 췌장 신경내분비종양( pancreas neuroendocrine tumour, P-NET) 성인 환자의 4차 이상 치료'에 급여가 인정된다고 전했다.

루타테라는 위장관, 췌장 신경내분비종양 치료에 전 세계 최초로 승인된 방사성 리간드 치료제(radioligand therapy, RLT)이다. 종양세포 표면의 소마토스타틴 수용체(somatostatin receptor)에 결합해 방사선 조사를 통해 표적 종양세포를 사멸시키는 펩타이드 수용체 방사성핵종 치료제다.

국내에는 지난 2020년 7월 식품의약품안전처로부터 허가 받아 도입됐지만, 연간 치료비용이 약 1억원 가량 소요되는 고가의 약제인 탓에 실제 환자들이 사용하는데는 한계가 있었다.

이에 식품의약품안전처는 작년 3월 환자의 치료기회 보장을 위해 의약품 구입비 지원과 안전관리를 주요 내용으로 하는 '루타테라'의 환자지원프로그램 발표하며 12개월간의 한시적 지원을 약속한 바 있다.

구체적으로는 노바티스가 환자들에게 최소 1회분의 의약품을 무상으로 공급하고, 한국희귀·필수의약품센터가 환자의 안전한 의약품 사용을 위해 환자‧전문가용 사용설명서를 제공하며, 안전관리책임자를 지정해 환자별 투약 이력 및 부작용 관리 등 안전관리를 실시하는 내용이었다.

이후 해당 환자지원프로그램이 종료되는 시기에 맞춰 루타테라가 정식으로 급여목록에 등재된 것이다.

서울아산병원 종양내과 유창훈 교수는 "일반적으로 신경내분비종양은 희귀암종에 속해 증상이 시작된 이후 진단까지 평균 5~7년이 소요되며, 환자 1명당 약 6명의 의료진을 거친 후 정확한 병명을 진단 받는 경우가 많다"라며 "신경내분비종양은 진행되면 치료옵션이 많지 않기 때문에 치료에 어려움을 겪는 경우가 많은데, 루타테라는 현 시점에서 국제적인 표준치료제로서 받아들여지는 필수적인 치료요법 중 하나"라고 설명했다.

이어 "하지만 국내에서는 지난 1년간 한국희귀필수의약품센터를 통해 긴급도입의약품으로서 급여 및 공급이 되었기 때문에 환자들이 루타테라를 투여 받는데 여전히 제한적인 면이 있었다"라며 "이제 루타테라가 한국노바티스를 통해 정식 급여 및 공급되면서 더 많은 신경내분비종양 환자들이 기존 치료제 대비 상당한 치료 효과와 안전성이 개선된 치료 혜택을 받을 수 있을 것으로 기대된다"고 덧붙였다.

한편, 이번 보험 급여는 루타테라의 3상 임상인 NETTER-1 연구 및 1/2상 임상인 ERASMUS 연구 등에 기반해 이뤄졌다.

NETTER-1 연구에서 루타테라는 대조군 대비 질병의 진행 및 사망 위험을 82% 감소시킨 것으로 나타났으며, 약 6배 가량 높은 반응률과 1년 가량 연장된 전체생존기간의 개선을 입증했다.

특히, 신경내분비종양은 기타 종양들과 비교해 상대적으로 질병의 이환과 치료 기간이 길어 신체적, 정신적 건강 전반에 영향을 주기 때문에 환자 삶의 질(QoL) 개선도 중요한 치료 목표 중 하나인데, 루타테라는 환자의 전반적인 건강 관련 삶의 질(QoL) 역시 대조군 대비 최대 84주까지 개선했다. 루타테라 치료군에서는 설사, 피로, 통증 등의 주요 증상들이 모두 감소한 것으로 나타났다.