한미약품은 단장증후군 치료 바이오신약으로 개발 중인 LAPSGLP-2 Analog(코드명 HM15912)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀 소아 질병 의약품으로 추가 지정됐다고 지난달 30일 밝혔다.

희귀 소아 질병 의약품(Rare Pediatric Disease Designation, RPD)은 희귀 소아질환을 예방 또는 치료하는 신약 후보물질의 개발을 장려하기 위한 FDA의 특수 프로그램이다. RPD 지정을 받은 적응증으로 해당 후보물질의 시판허가를 받을 경우, 향후 다른 제품 개발 시 사용할 수 있는 Priority Review Voucher(PRV)를 받을 수 있다.

PRV는 FDA의 허가 심사를 6개월 내에 완료할 수 있도록 해주는 권리로, 다른 제품의 시판허가 절차 시 사용하거나 회사 간 PRV를 판매 또는 양도할 수 있다.

LAPSGLP-2Analog는 2019년 FDA와 유럽 EMA로부터 단장증후군 치료 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 한미약품은 LAPSGLP-2 Analog의 체내 지속성 및 융모세포 성장 촉진 효과를 바탕으로 월 1회 투여를 목표로 개발 중이다.

한미약품은 단장증후군 적응증으로 LAPSGLP-2 Analog의 국내 임상 1상을 진행하고 있다. 올해 하반기에는 미국 및 유럽 임상 2상을 시작한다는 계획이다.

한미약품 대표이사 권세창 사장은 “지속적인 연구개발 및 적응증 확대를 통해 희귀질환으로 고통받는 유소아를 비롯한 전세계 환자들의 삶의 질을 획기적으로 높일 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

한편, 단장증후군(Short bowel syndrome)은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 인해 전체 소장의 60% 이상이 소실됨으로써 발생하는 흡수 장애로 인해 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 특히 신생아 10만명 중 약 24.5명에서 발생하는 것으로 알려져 있다. 성장 및 생명 유지를 위해 총정맥영양법(영양소를 위장관을 거치지 않고 대정맥이나 말초혈관을 통해 공급하는 방법)과 같은 인위적인 영양 보충이 필요하다.