한올바이오파마(공동대표 정승원, 박수진)는 25일 대웅제약(공동대표 이창재, 박성수), 뉴론 파마슈티컬즈와 공동 개발하고 있는 파킨슨병 치료제 HL192(뉴론 코드명 ATH-399A)의 1상 임상시험에서 긍정적 결과를 확보했다고 밝혔다.

HL192(ATH-399A)는 뉴론파마슈티컬즈가 발굴한 퇴행성 신경질환 치료제 후보물질로, Nurr1을 활성화해 체내 도파민 수치를 높이고 신경세포의 사멸을 막아 증상과 병인 동시 치료가 기대된다.

한올바이오파마와 대웅제약은 2022년 뉴론파마슈티컬즈의 초기 투자자로 첫 연을 맺은 후, 2023년 파킨슨병 치료제 개발을 위한 공동 개발에 진입하며 오픈 콜라보레이션을 확대했다. 뉴론파마슈티컬즈는 이번 1상 진행을 위해 마이클 J.폭스 재단(Michael J. Fox Foundation, MJFF)으로부터 170만 달러(한화 약 23억원)의 연구 보조금을 지원받았다.

임상은 건강한 성인 76명을 대상으로 HL192(ATH-399A) 경구제를 단회 투여(Single Ascending Dose, SAD)와 반복 투여(Multi Ascending Dose, MAD)하는 방식으로 진행됐다. 참가자들은 SAD 시험에서 HL192(ATH-399A)를 1일 1회, MAD 시험에서는 12일간 1일 1회 간 HL192(ATH-399A)를 투여한 후 위약 대비 안전성과 내약성, 그리고 약동학적(PK) 특성을 평가했다.

시험 결과 HL192(ATH-399A)는 5개의 용량에서 우수한 안전성을 나타냈으며, 약력학 분석에서 1일 1회 경구투여 시 위약 대비 우수한 안전성과 내약성을 나타냈다. HL192(ATH-399A)를 투여한 환자군과 위약군 사이 투약 후 발생한 이상반응(TEAE)의 비율이 동등하게 나타났으며, 용량 증량에 따른 부작용이나 심각한 이상반응 역시 관찰되지 않았다.

임상에서 사용된 용량 모두 사전에 설정된 최대 무독성 용량(NOAEL)보다 낮은 수준으로, 우수한 안전성과 내약성을 나타냈다.

이번 임상 결과를 토대로 3사는 파킨슨병 환자를 대상으로 HL192(ATH-399A)의 효능과 안전성을 평가하기 위한 임상에 진입할 계획이다.

한올바이오파마 정승원 대표는 “파킨슨병의 근본적 치료제를 개발하는 데 있어 중요한 또 하나의 단계를 성공적으로 마무리하게 돼 기쁘게 생각한다”며, “이번 1상의 결과가 전 세계 파킨슨병 환자들과 보호자들에게 희망이 될 것으로 기대한다”고 말했다.

뉴론파마슈티컬즈 김덕중 대표는 “1상을 통해 건강한 성인에서 HL192(ATH-399A)의 안전성을 확인함에 따라 빠른 시일 내 환자들을 대상으로 임상시험을 진행할 것”이라고 말했다.