[청년의사 신문 이정수] 골수섬유증 환자들이 바라마지 않던 치료제 ‘자카비’(성분명 룩소리티닙, 사진)가 내달부터 보험급여가 적용되지만, 정작 그간 복용해 오던 일부 환자는 급여 대상에서 제외될 수밖에 없어 불만이 나오고 있다.

건강보험심사평가원은 26일 자키비 급여 적용 기준이 담긴 '암환자에게 처방·투여하는 약제에 대한 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항'을 공고했다.

이에 따르면 자카비는 'IPSS(International Prognostic Scoring System, 국제예후점수체계) intermediate-2(중위험군-2) 또는 고위험군(high risk) 일차성 골수섬유화증, 진성 적혈구증가증 후 골수섬유화증, 본태성혈소판증가증 후 골수섬유화증'을 대상으로 단독요법 시 급여가 적용된다. 이 급여기준은 식품의약품안전처의 허가사항과도 일치한다.

하지만 자카비는 2013년 1월 허가 후 지난 2년여간 급여가 적용되지 않아 비급여로 또는 임상시험 등 연구적 목적으로 환자에게 처방돼왔다.

때문에 이전까지는 자카비의 허가사항 내 투여대상에 해당되지 않는 환자라도 상황에 따라 처방이 이뤄졌었다.

실제로 최근 그간 임상시험 대상자로 지정돼 자카비를 처방받아 온 한 환자는 3월부터 급여가 적용된 처방을 기대했다가 의료진으로부터 보험급여 대상이 아니라는 답변을 듣고 불만을 토로하기도 했다.

그렇다면, 어떤 환자가 자카비의 보험급여 대상일까.

자카비 급여기준에 언급된 IPSS는 생존기간 등을 예측하고 치료방침을 결정하기 위해 사용돼온 평가척도로, ▲연령 65세 이상 ▲전신증상 유무 ▲Hb(헤모글로빈) 10g/dL 미만 ▲백혈구 25×109/L 미만 ▲모세포 1% 이상 등 5개 중 해당되는 개수에 따라 위험도가 분류된다.

예를 들어 70세 골수섬유증 환자에게 체중감소와 야간발한을 포함한 전신증상이 있다면, 다른 3가지 인자에 이상이 없더라도 환자는 중위험군-2로 평가된다.

만일 IPSS에서 중위험군-2에 도달하지 못하는 환자의 경우 보험급여를 적용받을 수 없다.

반응평가에서는 IWG(International Working Group, 국제워킹그룹)-ELN(European LeukemiaNet, 유럽백혈병네트워크) 가이드라인에 따라 CI(Clinical Improvement, 임상적 개선) 이상일 경우에 보험급여가 지속적으로 인정된다.

여기서 CI는 질병 진행, 빈혈, 혈소판감소증, 호중구감소증의 악화가 없으면서 빈혈, 비장용적 또는 증상의 개선이 있는 경우다.

빈혈 반응은 수혈 비의존성 환자는 혈색소 수치가 2g/㎗ 이상 증가, 수혈 의존성 환자는 수혈을 필요로 하지 않게 되면 개선됐다고 본다.

비장(촉진되는 비장크기가 5cm 미만인 경우는 평가 기준으로 활용불가)의 경우 CT 또는 MRI 상 비장의 용적이 35%이상 감소하면, 증상의 경우 골수섬유화증 증상평가 종합점수가 50% 이상 낮아지면 개선이 있다고 인정된다.

특히 자카비는 투여 시 환자에게 혈소판감소증, 빈혈, 호중구감소증을 포함한 혈액학적 이상반응을 일으킬 수 있기 때문에, 초회 권장용량으로 15mg 1일 2회 투여를 위해서는 환자의 혈소판 수가 10만/mm3 이상이어야 한다.

투여 6개월 이후에도 비장크기가 감소하지 않거나 증상이 개선되지 않는 경우 투여를 중단해야 한다.

심평원 관계자는 “암질환심의위원회의 논의에 따라 허가사항에 맞춰 보험급여기준을 설정했다”면서 “반응평가기준에 활용된 IWG-ELN 가이드라인은 백혈병을 비롯해 골수섬유화증 치료에서 가장 많이 쓰이는 것으로 알고 있다”고 설명했다.

이어 “자카비도 ‘고식적 요법’(완치가 불가능한 환자의 생명연장과 증상완화를 목적으로 시행되는 요법)으로 투여되기 때문에 악화되기 전까지 지속 투여해야 한다”면서 “환자 사례마다 소명된 내용에 대해 전문가의 판단에 따라 급여 인정여부가 결정될 것”이라고 덧붙였다.

한편, 자카비는 내달부터 용량별로 5mg은 2만8,050원, 15mg과 20mg은 5만6,100원의 급여상한가가 적용되며, 암질환심의위원회로부터 2군 항암제로 분류됐다.