[청년의사 신문 이혜선]

식품의약품안전처는 근위축성측삭경화증(루게릭병) 질환의 진행속도를 완화시키는 치료제로서 ‘뉴로나타-알주’를 희귀의약품으로 허가했다고 지난 30일 밝혔다.

'뉴로나타-알주'는 국내에서 4번째로 허가되는 줄기세포치료제로 루게릭병을 앓고 있는 환자의 골수에서 채취한 줄기세포를 약 4주간 분리·배양한 후 환자의 뇌척수강 내로 투여하는 의약품이다.

루게릭병(ALS), 루푸스, 다계통위축증(파킨슨증후근) 등과 같은 희귀 난치성 질환 치료제 개발을 전문으로 하는 코아스템(대표 김경숙)이라는 바이오제약기업이 개발한 제품이다.

식약처는 이번 ‘뉴로나타-알주’는 임상시험을 통해 기존 치료제인 리루졸과 병용 투여하는 것을 요건으로 허가했다고 밝혔다. '뉴로나타-알주'는 이미 지난 2013년 12월에 국내에서 희귀의약품으로 지정됐다.

'뉴로나타-알주'는 2010년 3월 보건복지부 보건의료연구개발사업 병원특성화센터 국책과제로 지정돼 한양대병원 세포치료센터에서 3년간 유효성을 탐색하고 안전성 정보를 수집하는 목적으로 수행되는 치료적 탐색임상(2상) 시험이 실시됐다.

임상결과, 리루졸과 뉴로나타-알주를 병용투여 시 리루졸을 단독 투여할 때보다 질환 진행속도가 완화됐다. 또한 회사 측에 따르면, 신체기능 저하 현상을 72.9% 개선시켰으며, 투여 환자 중 81%가 시험약에 반응하는 것으로 확인됐다.

식약처는 "2상 임상 결과로 제품이 허가된 것은 루게릭 질환처럼 환자수가 극히 적은 희귀질환 대상 의약품의 경우 치료적 확증 임상시험결과를 추후 제출할 것을 조건으로 허가가 가능하기 때문"이라고 밝혔다.

치료적 확증임상시험이란 의약품 유효성을 확증하고 안전성 자료를 확립할 목적으로 수행하는 임상이다.

'뉴로나타-알주'를 개발한 코아스템은 향후 7년간 뉴로나타-알주를 투여한 모든 환자를 대상으로 안전성 및 유효성 추적관찰 결과를 식약처에 보고해야 한다. 또한 해당 의료기관은 반드시 교육을 거쳐 사용하고 환자에게 충분한 설명 제공 및 동의서 확보 조치가 이행될 예정이다.

코아스템 측은 연내 제품 양산에 돌입할 예정이며 국내 환자와 세계 각국 환자를 대상으로 약물을 공급할 예정이며 유영제약이 판매를 담당한다.

식약처는 "이번 ‘뉴로나타-알주’ 허가를 통해 희귀질환인 루게릭병에 사용할 수 있는 의약품이 많지 않은 상황에서 환자에게 새로운 치료기회를 제공할 수 있을 것"이라고 기대를 나타냈다.

코아스템 김경숙 대표는 “개발된 치료제의 제조공정 및 투약까지의 과정 특성상 현재는 환자가 생산시설과 48시간 이내 거리에 위치해야 하고 반드시 전문적인 병원에서 치료를 받아야한다”면서 “해외 환자의 경우 국내의 전문병원으로 와서 치료를 받을 수 있도록 사업을 준비 중이다”고 말했다.

코아스템은 향후 해외 각 지역별로 생산설비를 갖추고 병원을 확보해나갈 계획이다.

한편, 세계적으로 품목허가를 받은 루게릭병 치료제는 사노피가 개발한 리루텍(성분명 리루졸)이 유일하다.